Viltolarsen

Uitgebreide indicatie	Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients who have a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	20.700.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Viltolarsen
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Duchenne
Uitgebreide indicatie	Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients who have a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping
Fabrikant	Nippon Shinyaku
Werkingsmechanisme	Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Viltrolarsen induceert exon 53 skipping waardoor er een functioneel dystrofine eiwit wordt geproduceerd.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2024
Verwachte registratie	2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Goedgekeurd door de FDA in augustus 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Corticosteroïden
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Fase 2 studie gepubliceerd in 2020. Fase 3 studie (racer53, n=74, follow up tot 48 weken) loopt nog tot 2024.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per week
Dosis per toediening	80 mg/kg
Bronnen	NCT04060199

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	40 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991.
Aanvullende opmerkingen	Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Echter, alleen patiënten met mutaties in exon 53 komen in aanmerking. Dit is ongeveer 8 tot 10% van de patiënten en dus is het mogelijke aantal patiënten dat in aanmerking komt 40 tot 50.

Patiëntvolume

40 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991.

Aanvullende opmerkingen

Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Echter, alleen patiënten met mutaties in exon 53 komen in aanmerking. Dit is ongeveer 8 tot 10% van de patiënten en dus is het mogelijke aantal patiënten dat in aanmerking komt 40 tot 50.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	300.000,00 - 620.000,00
Bronnen	https://www.biopharmadive.com/news/viltolarsen-duchenne-fda-approval-ns-pharma/583410/
Aanvullende opmerkingen	Mogelijk gelijk aan de eerdere schattingen voor eteplirsen: zo'n $300,000 per jaar. In de Verenigde Staten heeft viltolarsen een lijstprijs van $733.000 per jaar voor een patiënt van 30kg. Dit komt neer op ongeveer €620.000. De prijs in Nederland zal naar verwachting lager liggen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	20.700.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

20.700.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.