Viltolarsen

Extended indication	Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients who have a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	20,700,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Viltolarsen
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Duchenne
Extended indication	Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients who have a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping
Manufacturer	Nippon Shinyaku
Mechanism of action	Antisense oligonucleotide
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Viltrolarsen induceert exon 53 skipping waardoor er een functioneel dystrofine eiwit wordt geproduceerd.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	2024
Expected Registration	2025
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Goedgekeurd door de FDA in augustus 2020.

Therapeutic value

Current treatment options	Corticosteroïden
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Fase 2 studie gepubliceerd in 2020. Fase 3 studie (racer53, n=74, follow up tot 48 weken) loopt nog tot 2024.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times a week
Dosage per administration	80 mg/kg
References	NCT04060199

Expected patient volume per year

Patient volume	40 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991.
Additional remarks	Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Echter, alleen patiënten met mutaties in exon 53 komen in aanmerking. Dit is ongeveer 8 tot 10% van de patiënten en dus is het mogelijke aantal patiënten dat in aanmerking komt 40 tot 50.

Patient volume

40 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991.

Additional remarks

Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Echter, alleen patiënten met mutaties in exon 53 komen in aanmerking. Dit is ongeveer 8 tot 10% van de patiënten en dus is het mogelijke aantal patiënten dat in aanmerking komt 40 tot 50.

Expected cost per patient per year

Cost	300,000.00 - 620,000.00
References	https://www.biopharmadive.com/news/viltolarsen-duchenne-fda-approval-ns-pharma/583410/
Additional remarks	Mogelijk gelijk aan de eerdere schattingen voor eteplirsen: zo'n $300,000 per jaar. In de Verenigde Staten heeft viltolarsen een lijstprijs van $733.000 per jaar voor een patiënt van 30kg. Dit komt neer op ongeveer €620.000. De prijs in Nederland zal naar verwachting lager liggen.

Potential total cost per year

Total cost	20,700,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

20,700,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.