Vanzacaftor / tezacaftor / deutivacaftor

Vanzacaftor / tezacaftor / deutivacaftor

Longziekten algemeen

Indicatieuitbreiding

Taaislijmziekte

Vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor monotherapy for treatment of cystic fibrosis in adolescents and adults who have at least one F508del mutation or a mutation responsive to triple combination CFTR modulators (CFTRm)

Vertex

Vertex

Oraal

Tablet

Extramuraal (GVS)

CFTR modulation

Centraal (EMA)

Normaal traject

Nee

Mei 2024

Juni 2025

Ja

Registratieaanvraag in behandeling

CFTR-modulatoren

Mogelijk voordeel in toedieningsgemak

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Er lijkt een voordeel te zijn met een dosering van een keer per dag in plaats van twee keer per dag. Vooralsnog lijkt de effectiviteit even groot te zijn als ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor.

doorlopend

1 maal per dag

NCT05033080; NCT05444257; NCT05076149; Expertopinie

1.580 - 1.660

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. 2024 (1); Expertopinie (2)

In Nederland zijn zo'n 1.750 CF-patiënten (1). Er wordt verwacht dat alle patiënten die onder ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor ook voor dit middel in aanmerking komen. Dat komt neer op 90-95% van de Nederlandse CF-populatie (2).

194.040,00

Zorginstituut

Kaftrio kost per patiënt per jaar 194.040 euro. Het is waarschijnlijk dat de kosten van vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor in dezelfde orde van grootte gaan vallen.

314.344.800,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.