Vanzacaftor / tezacaftor / deutivacaftor

Vanzacaftor / tezacaftor / deutivacaftor

Lung diseases

Indication extension

Cystic fibrosis

Vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor monotherapy for treatment of cystic fibrosis in adolescents and adults who have at least one F508del mutation or a mutation responsive to triple combination CFTR modulators (CFTRm)

Vertex

Vertex

Oral

Tablet

Extramural (GVS)

CFTR modulation

Centralised (EMA)

Normal trajectory

No

May 2024

June 2025

Yes

Registration application pending

CFTR-modulatoren

Possible benefit in ease of use

Er lijkt een voordeel te zijn met een dosering van een keer per dag in plaats van twee keer per dag. Vooralsnog lijkt de effectiviteit even groot te zijn als ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor.

continuous

1 times a day

NCT05033080; NCT05444257; NCT05076149; Expertopinie

1,580 - 1,660

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. 2024 (1); Expertopinie (2)

In Nederland zijn zo'n 1.750 CF-patiënten (1). Er wordt verwacht dat alle patiënten die onder ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor ook voor dit middel in aanmerking komen. Dat komt neer op 90-95% van de Nederlandse CF-populatie (2).

194,040.00

Zorginstituut

Kaftrio kost per patiënt per jaar 194.040 euro. Het is waarschijnlijk dat de kosten van vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor in dezelfde orde van grootte gaan vallen.

314,344,800.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

There is currently nothing known about off label use.

There is currently nothing known about indication extensions.

There is currently no futher information available.