Dorocubicel

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include children below 12 years of age for treatment and prophylaxis of bleeding with haemophilia A for Esperoct, including previously untreated patients (PUPs).
Therapeutische waarde	Mogelijk geen plaats in de behandeling
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Turoctocog alfa pegol
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include children below 12 years of age for treatment and prophylaxis of bleeding with haemophilia A for Esperoct, including previously untreated patients (PUPs).
Merknaam	Esperoct
Fabrikant	Novo Nordisk
Portfoliohouder	Novo Nordisk
Werkingsmechanisme	Stollingsfactor
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	Hemofiliebehandelcentra
Aanvullende opmerkingen	A long acting recombinant factor VIII derivative.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Maart 2024
Verwachte registratie	Januari 2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie september 2024.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Geen meerwaarde ten opzichte van bestaande longer-acting factor VIII-concentraten. Langetermijneffecten van de PEG groep in kinderen is onbekend (producten zonder PEG hebben deze onzekerheid niet). Door het gebruik van emicizumab in PUPs en de beschikbaarheid van non-PEG producten wordt er geen markt voor dit product gezien. Als alternatief voor emicizumab ligt efanesoctocog meer voor de hand (1).
Bronnen	Expertopinie (1)

Mogelijk geen plaats in de behandeling

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Geen meerwaarde ten opzichte van bestaande longer-acting factor VIII-concentraten. Langetermijneffecten van de PEG groep in kinderen is onbekend (producten zonder PEG hebben deze onzekerheid niet). Door het gebruik van emicizumab in PUPs en de beschikbaarheid van non-PEG producten wordt er geen markt voor dit product gezien. Als alternatief voor emicizumab ligt efanesoctocog meer voor de hand (1).

Bronnen

Expertopinie (1)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen	Horizonscan Geneesmiddelen turoctocog alfa pegol (1).
Aanvullende opmerkingen	Aantal patiënten is afhankelijk van het marktaandeel (totaal aantal patiënten met indicatie voor behandeling met dit product is ongeveer 750). Maar waarschijnlijk zal het marktaandeel zeer beperkt blijven en dan betreft het substitutie voor een ander factor VIII product. Gezien de huidige ontwikkelingen in het veld is de inschatting dat het marktaandeel laag zal blijven, zeker als emicizumab veel gebruikt gaat worden. Wanneer er echter een nieuwe ronde van centrale inkoop door de behandelcentra plaatsvindt kunnen er onverwachte verschuivingen optreden, maar de verwachting is dat het marktaandeel onder de 5% zal blijven (38 patiënten) (1). De indicatieuitbreiding naar <12 jaar zal een gering effect hebben op het verwacht patiëntvolume.

Bronnen

Horizonscan Geneesmiddelen turoctocog alfa pegol (1).

Aanvullende opmerkingen

Aantal patiënten is afhankelijk van het marktaandeel (totaal aantal patiënten met indicatie voor behandeling met dit product is ongeveer 750). Maar waarschijnlijk zal het marktaandeel zeer beperkt blijven en dan betreft het substitutie voor een ander factor VIII product. Gezien de huidige ontwikkelingen in het veld is de inschatting dat het marktaandeel laag zal blijven, zeker als emicizumab veel gebruikt gaat worden. Wanneer er echter een nieuwe ronde van centrale inkoop door de behandelcentra plaatsvindt kunnen er onverwachte verschuivingen optreden, maar de verwachting is dat het marktaandeel onder de 5% zal blijven (38 patiënten) (1). De indicatieuitbreiding naar <12 jaar zal een gering effect hebben op het verwacht patiëntvolume.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Turoctocog alfa pegol