Turoctocog alfa pegol

Extended indication	Extension of indication to include children below 12 years of age for treatment and prophylaxis of bleeding with haemophilia A for Esperoct, including previously untreated patients (PUPs).
Therapeutic value	Possibly no place in the treatment regimen
Registration phase	Positive CHMP opinion

Product

Active substance	Turoctocog alfa pegol
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Hemostasis promoting medication
Extended indication	Extension of indication to include children below 12 years of age for treatment and prophylaxis of bleeding with haemophilia A for Esperoct, including previously untreated patients (PUPs).
Proprietary name	Esperoct
Manufacturer	Novo Nordisk
Portfolio holder	Novo Nordisk
Mechanism of action	Coagulant
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Hemofiliebehandelcentra
Additional remarks	A long acting recombinant factor VIII derivative.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	March 2024
Expected Registration	January 2025
Orphan drug	Yes
Registration phase	Positive CHMP opinion
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie september 2024.

Therapeutic value

Therapeutic value	Possibly no place in the treatment regimen
Substantiation	Geen meerwaarde ten opzichte van bestaande longer-acting factor VIII-concentraten. Langetermijneffecten van de PEG groep in kinderen is onbekend (producten zonder PEG hebben deze onzekerheid niet). Door het gebruik van emicizumab in PUPs en de beschikbaarheid van non-PEG producten wordt er geen markt voor dit product gezien. Als alternatief voor emicizumab ligt efanesoctocog meer voor de hand (1).
References	Expertopinie (1)

Expected patient volume per year

References	Horizonscan Geneesmiddelen turoctocog alfa pegol (1).
Additional remarks	Aantal patiënten is afhankelijk van het marktaandeel (totaal aantal patiënten met indicatie voor behandeling met dit product is ongeveer 750). Maar waarschijnlijk zal het marktaandeel zeer beperkt blijven en dan betreft het substitutie voor een ander factor VIII product. Gezien de huidige ontwikkelingen in het veld is de inschatting dat het marktaandeel laag zal blijven, zeker als emicizumab veel gebruikt gaat worden. Wanneer er echter een nieuwe ronde van centrale inkoop door de behandelcentra plaatsvindt kunnen er onverwachte verschuivingen optreden, maar de verwachting is dat het marktaandeel onder de 5% zal blijven (38 patiënten) (1). De indicatieuitbreiding naar <12 jaar zal een gering effect hebben op het verwacht patiëntvolume.

References

Horizonscan Geneesmiddelen turoctocog alfa pegol (1).

Additional remarks

Aantal patiënten is afhankelijk van het marktaandeel (totaal aantal patiënten met indicatie voor behandeling met dit product is ongeveer 750). Maar waarschijnlijk zal het marktaandeel zeer beperkt blijven en dan betreft het substitutie voor een ander factor VIII product. Gezien de huidige ontwikkelingen in het veld is de inschatting dat het marktaandeel laag zal blijven, zeker als emicizumab veel gebruikt gaat worden. Wanneer er echter een nieuwe ronde van centrale inkoop door de behandelcentra plaatsvindt kunnen er onverwachte verschuivingen optreden, maar de verwachting is dat het marktaandeel onder de 5% zal blijven (38 patiënten) (1). De indicatieuitbreiding naar <12 jaar zal een gering effect hebben op het verwacht patiëntvolume.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.