Expand all sections

Trientine

Cufence

Extended indication Cufence is indicated for the treatment of Wilson’s disease in patients intolerant to D-penicillamine
Therapeutic value Possible added value
Total cost 22,950,000.00
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Trientine
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Cufence is indicated for the treatment of Wilson’s disease in patients intolerant to D-penicillamine therapy, in adults, adolescents and children aged 5 years or older.
Proprietary name Cufence
Manufacturer Univar
Mechanism of action Chelating agent
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Trientine (triethylenetetramine) is een cheleermiddel dat koper wegvangt.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date March 2018
Expected Registration July 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed
Additional remarks Positieve CHMP-opinie mei 2019. Geregistreerd in juli 2019.

Therapeutic value

Current treatment options Trientine, penicillamine, zinksulfaat, Cuprior
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Momenteel al de eerste keus volgens de internationale richtlijnen. Trientine is effectief en kent minder bijwerkingen dan de andere behandelopties. De huidige standaard behandeling met penicillamine is toxisch en wordt in 30% van de gevallen niet verdragen. Het huidige alternatief is zinksulfaat en is weliswaar effectief, maar vooral in de onderhoudsfase en niet zo zeer in de eerste inductie/chelatie fase. Volgens de EMA is trientine momenteel alleen geregistreerd in het Verenigd Koninkrijk en wordt het vanuit daar geëxporteerd naar andere landen. De introductie van trientine op de Nederlandse markt heeft daarom meerwaarde. Problemen zijn vooral de kosten en de frequentie van inname, met daarmee lagere compliance. Een optimale behandeling van de ziekte van Wilson geeft een betere kwaliteit van leven en voorkomt een levertransplantatie.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 4 times a day
Dosage per administration 250 mg
References Drugs.com; EASL Clinical Practice Guidelines: Wilson’s disease, journal of hepatologie 2012
Additional remarks De aanbevolen initiele dosis Syprine is 500-750mg per dag voor pediatrische patiënten en 750-1.250mg per dag voor volwassenen. De dosis per dag wordt verdeeld over 2-4 innames per dag.

Expected patient volume per year

Patient volume

170 - 340

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Stapelbroek et al. Ned Tijdschr Geneeskd. 2003;147:603-5; Coffey et al, Brain. 2013 May;136(Pt 5):1476-87.
Additional remarks Wereldwijd wordt de prevalentie geschat op 1-2:100.000. Voor Nederland zou dit betekenen dat er 170-340 patiënten zijn. De werkgroep schat de patiëntenpopulatie op ongeveer 250 patiënten. De diagnose van de ziekte van Wilson kan echter worden gemist en daardoor is de huidige schatting mogelijk aan de lage kant. Recent onderzoek in het Verenigd Koninkrijk suggereert dat de werkelijke incidentie met een factor 4 hoger is. Hierbij komt ook de groei van de allochtone populatie met meer kans op consanguiniteit waardoor de incidentie waarschijnlijk de komende jaren zal groeien. Penicillamine is het medicament van de eerste keus. Gelet op de toxiciteit kan het marktaandeel mogelijk 40% bedragen. Cufence zal de concurrentie aan moeten gaan met het reeds geregistreerde Cuprior.

Expected cost per patient per year

Cost 90,000.00
References New York Times, 23-02-2018; Daily mail, 31-07-2016
Additional remarks In de Verenigde Staten kost Syprine rond de $400.000 per patiënt per jaar (er is een generiek beschikbaar met vergelijkbare prijs). In 2010 was dit nog $13.000. In het Verenigd Koninkrijk heeft Univar de prijs verhoogd over een periode van twee jaar met 600% tot £78.000 per patiënt per jaar in 2016. Dit komt overeen met ongeveer €90.000.

Potential total cost per year

Total cost

22,950,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.