Sepiapterin

Uitgebreide indicatie	Fenylketonurie
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	75.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Sepiapterin
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Fenylketonurie
Fabrikant	PTC
Portfoliohouder	PTC
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Poeder voor drank
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	PTC923 (formerly CNSA-001), an oral formulation of sepiapterin, a natural precursor of intracellular tetrahydrobiopterin (BH4)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Februari 2024
Verwachte registratie	Maart 2025
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Sapropterine.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De fase 2 studie is gepubliceerd, fase 3 nog niet. Er is vooralsnog geen reden om aan te nemen dat er een meerwaarde is ten opzichte van sapropterine HCL. Voor volwassenen is het handhaven van lage Phe spiegels en daarmee indicatie voor behandeling met deze middelen een internationaal punt van discussie.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	60mg/kg
Bronnen	NCT03712124; Bratkovic D, Margvelashvili L, Tchan MC, Nisbet J, Smith N. PTC923 (sepiapterin) lowers elevated blood phenylalanine in subjects with phenylketonuria: a phase 2 randomized, multi-center, three-period crossover, open-label, active controlled, all-comers study. Metabolism. 2022 Mar;128:155116

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 - 15 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	RIVM (1);
Aanvullende opmerkingen	De prevalente populatie PKU in Nederland is rond de 700 tot 800 (volwassenen en kinderen). Slechts een gedeelte is responsief. Tevens wordt niet bij alle responsieve patiënten inzet van deze geneesmiddelen nodig geacht. Het maximaal volume in de eerste 3 jaar wordt geschat op het equivalente aantal dat nu sapropterine gebruikt. PKU komt in Nederland bij 1 op de 18.000 pasgeborenen voor (1). Dat wil zeggen dat er per jaar ongeveer 10 tot 15 kinderen met PKU geboren worden.

Patiëntvolume

10 - 15

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

RIVM (1);

Aanvullende opmerkingen

De prevalente populatie PKU in Nederland is rond de 700 tot 800 (volwassenen en kinderen). Slechts een gedeelte is responsief. Tevens wordt niet bij alle responsieve patiënten inzet van deze geneesmiddelen nodig geacht. Het maximaal volume in de eerste 3 jaar wordt geschat op het equivalente aantal dat nu sapropterine gebruikt. PKU komt in Nederland bij 1 op de 18.000 pasgeborenen voor (1). Dat wil zeggen dat er per jaar ongeveer 10 tot 15 kinderen met PKU geboren worden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	6.000,00
Bronnen	Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen	De prijs voor sepiapterin is nog niet bekend. De prijs voor Kuvan bedraagt voor 30 stuks oplosbare tabletten van 100 mg €510,40 ecl. btw. Indien de kosten vergelijkbaar worden met dit concurrerende product zullen de kosten ongeveer €6.000 op jaarbasis kunnen bedragen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	75.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

75.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.