Ropeginterferon alfa-2b

Uitgebreide indicatie	Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	12.578.650,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Ropeginterferon alfa-2b
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Myeloproliferatieve aandoeningen
Uitgebreide indicatie	Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly.
Merknaam	Besremi
Fabrikant	AOP Orphan
Werkingsmechanisme	Immunostimulatie
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Aanvullende opmerkingen	Interferon alpha 2b stimulants. Er is nog onduidelijkheid over het bekostigingskader. Het vraagstuk is in behandeling bij het Zorginstituut en het ministerie van VWS.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Maart 2017
Verwachte registratie	Februari 2019
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie in december 2018. Geregistreerd in februari 2019.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Hydroxyurea, ruxolitinib, PEG-interferon alfa.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Slechts 1 maal per 2-4 weken spuiten, gunstig bijwerkingsprofiel, reductie van allelic burden in polycythemia vera patiënten. Kan gezien bijwerkingenprofiel en meer selectiever effect op JAK2 gemuteerde allelic burden (in tegenstelling tot hydrea) wellicht belangrijke plaats gaan krijgen in behandeling van polycythemia vera, met name bij jongere patiënten.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 2 weken
Dosis per toediening	250 µg
Bronnen	SmPC; EPAR; Clinical trials NCT01949805, NCT01193699, NCT02523638; Gisslinger et al, Blood 2015, 126: 1762-1769.
Aanvullende opmerkingen	De dosering is afhankelijk van de titratie naar het gewenste effect maar bedraagt maximaal 500µg. Polycythemia Vera is een chronische ziekte. De toedieningsfrequentie is volgens het SmPC: Eén injectie per 2 weken gedurende het eerste of eerste 1,5 jaar van de behandeling. Na 1,5 jaar is het mogelijk de toedieningsfrequentie aan te passen naar één keer in de 4 weken.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	350 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	MPN stichting; Nederlandse Vereniging voor Hematologie.
Aanvullende opmerkingen	Volgens de MPN stichting waren er 3.077 patiënten met polycythaemia vera in Nederland in 2018. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, gebaseerd op de prevalentie rond de 1.500 patiënten. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de rond de 350 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar.

Patiëntvolume

350

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

MPN stichting; Nederlandse Vereniging voor Hematologie.

Aanvullende opmerkingen

Volgens de MPN stichting waren er 3.077 patiënten met polycythaemia vera in Nederland in 2018. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, gebaseerd op de prevalentie rond de 1.500 patiënten. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de rond de 350 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	35.939,00
Bronnen	Fabrikant; SmPC BESREMi®;
Aanvullende opmerkingen	De eerste 1,5 jaar van behandeling: 26 injecties * 250µg * €1.382,25/injecties betekent €35.938,50 per patiënt per jaar. Na de eerste 1,5 jaar: 13 injecties * 250µg * €1.382,25/betekent €17.969,25 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	12.578.650,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

12.578.650,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Ja
Indicaties off-label gebruik	Mogelijk incidenteel bij essentiële thrombocytose.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Essentiële thrombocytose; Hepatitis B; CLL; CML; Hepatitis C; Myelofibrose. Essentiële thrombocytose zal waarschijnlijk de eerste indicatie-uitbreiding worden.
Bronnen	Adisinsight; fabrikant.
Aanvullende opmerkingen	Lopende fase 3 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.