Drospirenon / estetrol, monohydraat

Extended indication	Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	12,578,650.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Ropeginterferon alfa-2b
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Myeloproliferative disorders
Extended indication	Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly.
Proprietary name	Besremi
Manufacturer	AOP Orphan
Mechanism of action	Immunostimulation
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Additional remarks	Interferon alpha 2b stimulants. Er is nog onduidelijkheid over het bekostigingskader. Het vraagstuk is in behandeling bij het Zorginstituut en het ministerie van VWS.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	March 2017
Expected Registration	February 2019
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie in december 2018. Geregistreerd in februari 2019.

Therapeutic value

Current treatment options	Hydroxyurea, ruxolitinib, PEG-interferon alfa.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Slechts 1 maal per 2-4 weken spuiten, gunstig bijwerkingsprofiel, reductie van allelic burden in polycythemia vera patiënten. Kan gezien bijwerkingenprofiel en meer selectiever effect op JAK2 gemuteerde allelic burden (in tegenstelling tot hydrea) wellicht belangrijke plaats gaan krijgen in behandeling van polycythemia vera, met name bij jongere patiënten.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times every 2 weeks
Dosage per administration	250 µg
References	SmPC; EPAR; Clinical trials NCT01949805, NCT01193699, NCT02523638; Gisslinger et al, Blood 2015, 126: 1762-1769.
Additional remarks	De dosering is afhankelijk van de titratie naar het gewenste effect maar bedraagt maximaal 500µg. Polycythemia Vera is een chronische ziekte. De toedieningsfrequentie is volgens het SmPC: Eén injectie per 2 weken gedurende het eerste of eerste 1,5 jaar van de behandeling. Na 1,5 jaar is het mogelijk de toedieningsfrequentie aan te passen naar één keer in de 4 weken.

Expected patient volume per year

Patient volume	350 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	MPN stichting; Nederlandse Vereniging voor Hematologie.
Additional remarks	Volgens de MPN stichting waren er 3.077 patiënten met polycythaemia vera in Nederland in 2018. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, gebaseerd op de prevalentie rond de 1.500 patiënten. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de rond de 350 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar.

Patient volume

350

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

MPN stichting; Nederlandse Vereniging voor Hematologie.

Additional remarks

Volgens de MPN stichting waren er 3.077 patiënten met polycythaemia vera in Nederland in 2018. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, gebaseerd op de prevalentie rond de 1.500 patiënten. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de rond de 350 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar.

Expected cost per patient per year

Cost	35,939.00
References	Fabrikant; SmPC BESREMi®;
Additional remarks	De eerste 1,5 jaar van behandeling: 26 injecties * 250µg * €1.382,25/injecties betekent €35.938,50 per patiënt per jaar. Na de eerste 1,5 jaar: 13 injecties * 250µg * €1.382,25/betekent €17.969,25 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost	12,578,650.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

12,578,650.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	Yes
Indications off label use	Mogelijk incidenteel bij essentiële thrombocytose.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Essentiële thrombocytose; Hepatitis B; CLL; CML; Hepatitis C; Myelofibrose. Essentiële thrombocytose zal waarschijnlijk de eerste indicatie-uitbreiding worden.
References	Adisinsight; fabrikant.
Additional remarks	Lopende fase 3 studies.

Other information

There is currently no futher information available.

Ropeginterferon alfa-2b