RGX-111

Uitgebreide indicatie	Severe mucopolysaccharidosis type 1 (MPS 1)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	RGX-111
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Severe mucopolysaccharidosis type 1 (MPS 1)
Fabrikant	Abbvie
Portfoliohouder	Abbvie
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	RGX-111 is een recombinant adeno-associated virus 9 (AAV9)-gentherapie voor de behandeling van centraal zenuwstelsel symptomen bij kinderen en volwassen patiënten met mucopolysacharidose type I (MPS I). Via een eenmalige intracisternale injectie wordt het alfa-l-iduronidase (IDUA)-gen met behulp van de AAV-vector toegediend.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2025
Verwachte registratie	2026
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Voor MPS I, II en VI is een behandeling mogelijk met enzymvervangingstherapie (ERT). Dit wordt via een infuus eenmaal per week toegediend. ERT remt de ziekte af, er is geen genezing mogelijk.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Het is de vraag of aangetoond kan worden dat deze gentherapie meerwaarde heeft boven de allo-HSCT die nu standaard is. De studies die nu worden uitgevoerd zijn nog niet gepubliceerd. Interim data gepresenteerd op congressen tonen veiligheid aan en effect op de biochemische marker heparansulfaat in liquor. Klinisch relevante effecten zijn nog niet te beoordelen.
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	NCT03580083
Aanvullende opmerkingen	Experimental: Dose 1; 1x10^10 GC/g brain mass of RGX-111 Interventions: Genetic: RGX-111 Experimental: Dose 2; 5x10^10 GC/g brain mass of RGX-111

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	2 - 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Orpha.net (1); Expertopinie (2).
Aanvullende opmerkingen	De prevalentie van MPS I wordt geschat op 1 op 100.000 (1). Het indicatiegebied van dit middel overlapt echter met dat voor allogene HSCT: pasgeborenen met een ernstig fenotype. Dit zijn slechts 2 tot 3 patiënten per jaar. Naar verwachting zal slechts een enkele patiënt uit de prevalente pool van patiënten (ongeveer 50 in Nederland) hiervoor in aanmerking komen (2).

Patiëntvolume

2 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Orpha.net (1); Expertopinie (2).

Aanvullende opmerkingen

De prevalentie van MPS I wordt geschat op 1 op 100.000 (1). Het indicatiegebied van dit middel overlapt echter met dat voor allogene HSCT: pasgeborenen met een ernstig fenotype. Dit zijn slechts 2 tot 3 patiënten per jaar. Naar verwachting zal slechts een enkele patiënt uit de prevalente pool van patiënten (ongeveer 50 in Nederland) hiervoor in aanmerking komen (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.