RGX-111

Extended indication	Severe mucopolysaccharidosis type 1 (MPS 1)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	RGX-111
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Severe mucopolysaccharidosis type 1 (MPS 1)
Manufacturer	Abbvie
Portfolio holder	Abbvie
Mechanism of action	Gene therapy
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	RGX-111 is een recombinant adeno-associated virus 9 (AAV9)-gentherapie voor de behandeling van centraal zenuwstelsel symptomen bij kinderen en volwassen patiënten met mucopolysacharidose type I (MPS I). Via een eenmalige intracisternale injectie wordt het alfa-l-iduronidase (IDUA)-gen met behulp van de AAV-vector toegediend.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	Yes
Submission date	2025
Expected Registration	2026
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Voor MPS I, II en VI is een behandeling mogelijk met enzymvervangingstherapie (ERT). Dit wordt via een infuus eenmaal per week toegediend. ERT remt de ziekte af, er is geen genezing mogelijk.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Het is de vraag of aangetoond kan worden dat deze gentherapie meerwaarde heeft boven de allo-HSCT die nu standaard is. De studies die nu worden uitgevoerd zijn nog niet gepubliceerd. Interim data gepresenteerd op congressen tonen veiligheid aan en effect op de biochemische marker heparansulfaat in liquor. Klinisch relevante effecten zijn nog niet te beoordelen.
Duration of treatment	one-off
References	NCT03580083
Additional remarks	Experimental: Dose 1; 1x10^10 GC/g brain mass of RGX-111 Interventions: Genetic: RGX-111 Experimental: Dose 2; 5x10^10 GC/g brain mass of RGX-111

Expected patient volume per year

Patient volume	2 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Orpha.net (1); Expertopinie (2).
Additional remarks	De prevalentie van MPS I wordt geschat op 1 op 100.000 (1). Het indicatiegebied van dit middel overlapt echter met dat voor allogene HSCT: pasgeborenen met een ernstig fenotype. Dit zijn slechts 2 tot 3 patiënten per jaar. Naar verwachting zal slechts een enkele patiënt uit de prevalente pool van patiënten (ongeveer 50 in Nederland) hiervoor in aanmerking komen (2).

Patient volume

2 - 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Orpha.net (1); Expertopinie (2).

Additional remarks

De prevalentie van MPS I wordt geschat op 1 op 100.000 (1). Het indicatiegebied van dit middel overlapt echter met dat voor allogene HSCT: pasgeborenen met een ernstig fenotype. Dit zijn slechts 2 tot 3 patiënten per jaar. Naar verwachting zal slechts een enkele patiënt uit de prevalente pool van patiënten (ongeveer 50 in Nederland) hiervoor in aanmerking komen (2).

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.