Vouw alle secties open

Ravulizumab

Ultomiris

Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) in patients with haemoly
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 18.600.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Ravulizumab
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) in patients with haemolysis with clinical symptom(s) indicative of high disease activity and in patients who are clinically stable after having been treated with eculizumab for at least the past 6 months.
Merknaam Ultomiris
Fabrikant Alexion
Werkingsmechanisme Complementsysteemremming
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Radboud Nijmegen, AMC en Maastricht UMC
Aanvullende opmerkingen Complementsysteemremming: Ravulizumab is een monoklonaal IgG2/4K-antilichaam dat specifiek bindt aan complementeiwit C5, waardoor het de klieving van dit eiwit tot C5a (het pro-inflammatoire anafylatoxine) en C5b (de initiërende subeenheid van het terminale complementcomplex [C5b-9]) remt en de vorming van C5b-9 voorkomt. Ravulizumab beschermt de vroege componenten van de complementactivatie die essentieel zijn voor opsonisatie van micro-organismen en voor de klaring van immuuncomplexen.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Juni 2018
Verwachte registratie Juli 2019
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie april 2019. Geregistreerd in juli 2019. Dit middel is in de sluis geplaatst per 16 juli 2019. Het Ultomiris PNH & aHUS dossier is ingediend bij ZIN en Alexion is in contact met ZIN rondom deze twee indicatie van Ultomiris. De indieingsdatum is januari 2021 en de verwachte vergoeding zal in november 2021 plaatsvinden.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Eculizumab, allogene stamceltransplantatie
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Ravulizumab toont non-inferiority in fase 3 studies ten opzichte van eculizumab. Langere halfwaardetijd dan bestaande middelen, mogelijke meerwaarde in minder frequente toediening (1 maal per acht weken in plaats van 1 maal per twee weken). Gelijke effectiviteit verwacht met huidige behandeloptie.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken
Dosis per toediening 2.400-3.600 mg
Bronnen AA&PNH contactgroep; Richtlijn Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie; NCT03056040, fabrikant Kulasekararaj et al. Blood 2019;133(6):540-549 Lee et al. Blood 2018 :blood-2018-09-876136
Aanvullende opmerkingen Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥ 40 to < 60 kg: 2.400 mg oplaaddosis, 3.000 mg onderhoudsdosis; ≥ 60 to < 100 kg: 2.700 mg oplaaddosis, 3.300 mg onderhoudsdosis; ≥ 100 kg, 3.000 mg oplaaddosis, 3.600 mg onderhoudsdosis.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

40 - 80

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies
Aanvullende opmerkingen PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van ZIN over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. Ravulizumab zal het gebruik van eculizumab voor de chronische behandeling waarschijnlijk gaan vervangen. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab (verwachting voor de komende drie jaar: met een jaarlijkse stijging van 7 patiënten per jaar).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 310.000,00
Bronnen Fabrikant;
Aanvullende opmerkingen Bij chronische behandeling: Kosten eculizumab en ravulizumab per patient per jaar is ~310.000.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

18.600.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.