Vouw alle secties open

Olezarsen

Uitgebreide indicatie Severe Hypertriglyceridaemia
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Olezarsen
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Severe Hypertriglyceridaemia
Fabrikant Ionis
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Olezarsen is a next-generation, N-acetylgalactosamine (GalNAc)–conjugated, antisense oligonucleotide designed to inhibit APOC3–encoded apolipoprotein C-III protein production.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum 2025
Verwachte registratie 2026
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Statinen( atorvastatin, pitavastatin, rosuvastatin) Adjunct treatment • Omega-3 polyunsaturated fatty acids (icosapent ethyl) • Fibraten (bezafibrate, fenofibrate)
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Het plasma TG gehalte is een voorspeller van HV ziekten en het ligt voor de hand dat het laten dalen van TG de kans daarop zou verminderen. Dat is tot nu toe echter niet gebleken. Fibraten lijken geen effect op CV prognose te hebben hoewel ze de TG wel verlagen. Het zou kunnen dat andere manieren van verlagen van TG wel een CV benefit heeft, maar dat vereist CV outcome studies. Fibraten worden wel gebruikt om het risico op pancreatitis door hypertriglyceridemie te verlagen. Er zijn patiënten met extreem verhoogd TG, de dd daarvan bevat dan ook genetische defecten - als er sprake is van verhoogde chylomicronen is dat familiaire hyperchylomicronemie op basis van complete LPL-deficiëntie en apoCII-deficiëntie.
Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken
Bronnen NCT05681351; expertopinie

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Expertopinie
Aanvullende opmerkingen Het aantal patiënten met FCS wordt op 50 ingeschat. Er zijn 2 centra waar deze patiënten gezien worden in centrum erfelijke zeldzame dyslipidemien (AMC, ErasmusMC) Het RadboudUMC is nog in aanvraag. De meeste patiënten zijn niet therapietrouw en komen als ze pancreatitis hebben. Afhankelijk hoe het monitoringsschema voor Thrombo's wordt (indien hetzelfde als voor volenesorsen dan is het verwachtte aantal 10 patiënten. Indien dat minder frequent hoeft dan 20-30.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.