Expand all sections

Olezarsen

Extended indication Severe Hypertriglyceridaemia
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Olezarsen
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Severe Hypertriglyceridaemia
Manufacturer Ionis
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Olezarsen is a next-generation, N-acetylgalactosamine (GalNAc)–conjugated, antisense oligonucleotide designed to inhibit APOC3–encoded apolipoprotein C-III protein production.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date 2025
Expected Registration 2026
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Statinen( atorvastatin, pitavastatin, rosuvastatin) Adjunct treatment • Omega-3 polyunsaturated fatty acids (icosapent ethyl) • Fibraten (bezafibrate, fenofibrate)
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Het plasma TG gehalte is een voorspeller van HV ziekten en het ligt voor de hand dat het laten dalen van TG de kans daarop zou verminderen. Dat is tot nu toe echter niet gebleken. Fibraten lijken geen effect op CV prognose te hebben hoewel ze de TG wel verlagen. Het zou kunnen dat andere manieren van verlagen van TG wel een CV benefit heeft, maar dat vereist CV outcome studies. Fibraten worden wel gebruikt om het risico op pancreatitis door hypertriglyceridemie te verlagen. Er zijn patiënten met extreem verhoogd TG, de dd daarvan bevat dan ook genetische defecten - als er sprake is van verhoogde chylomicronen is dat familiaire hyperchylomicronemie op basis van complete LPL-deficiëntie en apoCII-deficiëntie.
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
References NCT05681351; expertopinie

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Expertopinie
Additional remarks Het aantal patiënten met FCS wordt op 50 ingeschat. Er zijn 2 centra waar deze patiënten gezien worden in centrum erfelijke zeldzame dyslipidemien (AMC, ErasmusMC) Het RadboudUMC is nog in aanvraag. De meeste patiënten zijn niet therapietrouw en komen als ze pancreatitis hebben. Afhankelijk hoe het monitoringsschema voor Thrombo's wordt (indien hetzelfde als voor volenesorsen dan is het verwachtte aantal 10 patiënten. Indien dat minder frequent hoeft dan 20-30.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.