Obecabtagene autoleucel

Uitgebreide indicatie	Relapsed or refractory B cell acute lymphoblastic leukaemia.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Obecabtagene autoleucel
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	ALL
Uitgebreide indicatie	Relapsed or refractory B cell acute lymphoblastic leukaemia.
Fabrikant	Autolus
Werkingsmechanisme	CAR-T therapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2024
Verwachte registratie	2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Patiënten met een Philadelphia negatieve B-ALL, kunnen behandeld worden met blinatumomab. Inotuzumab kan gegeven worden ongeacht de status van het Philadelphia chromosoom. Tevens kan er gekozen worden voor een nieuwe remissie inductie met chemotherapie, bijvoorbeeld met hoge dosis cytarabine en mitoxantrone (HAM). De keuze hangt af van de eerdere behandelingen, karakteristieken van de B-ALL (expressie van CD19 en CD22, CNS betrokkenheid, ziekteload), de fitheid van de patiënt, het moment van recidiveren. Indien mogelijk kan de behandeling dienen als brug naar allogene stamceltransplantatie.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Tisagenlecleucel is als CAR T-cell therapie vergoed voor deze indicatie, ook brexucabtagene autoleucel zal binnenkort op de markt komen. Het is op dit moment nog niet mogelijk om een vergelijking te maken tussen deze therapieën aangezien er nog te weinig resultaten uit de Zuma3 studie bekend zijn.
Behandelduur	eenmalig
Toedieningsfrequentie	2 maal per 2 weken
Dosis per toediening	410E+6
Bronnen	NCT04404660
Aanvullende opmerkingen	Following pre-conditioning with chemotherapy (cyclophosphamide and fludarabine) patients will be treated with a total target dose of 410E+6 of CD19-positive CAR T cells as a split dose on Day 1 and on Day 10 (±2 days).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR2018(1); Expert opinie (2);
Aanvullende opmerkingen	Geschatte aantallen op basis van NKR gegevens over 2017-2018 waren er 180 patiënten met ALL per jaar (1). Het is de verwachting dat er uiteindelijk maximaal 20 patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. Mogelijk zal dit getal lager uitvallen afhankelijk van de uiteindelijke indicatie en indien bijvoorbeeld de voorkeur blijft bestaan voor tisagenlecleucel bij patiënten van 18 tot 26 jaar. Ook zullen er patiënten meedoen aan compassionate use programma's (2).

Patiëntvolume

< 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR2018(1); Expert opinie (2);

Aanvullende opmerkingen

Geschatte aantallen op basis van NKR gegevens over 2017-2018 waren er 180 patiënten met ALL per jaar (1). Het is de verwachting dat er uiteindelijk maximaal 20 patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. Mogelijk zal dit getal lager uitvallen afhankelijk van de uiteindelijke indicatie en indien bijvoorbeeld de voorkeur blijft bestaan voor tisagenlecleucel bij patiënten van 18 tot 26 jaar. Ook zullen er patiënten meedoen aan compassionate use programma's (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.