Vouw alle secties open

Mycofenolaatmofetil

Cellcept

Uitgebreide indicatie Extension of indication to include paediatric patients (1 to 18 years of age) for hepatic and cardia
Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde
Totale kosten 62,50
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Mycofenolaatmofetil
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie Extension of indication to include paediatric patients (1 to 18 years of age) for hepatic and cardiac transplants and to extend the indication for renal transplants.
Merknaam Cellcept
Fabrikant Roche
Portfoliohouder Roche
Werkingsmechanisme Immunosuppressie
Toedieningsweg Niet gespecificeerd of meervoudig
Aanvullende opmerkingen Zowel intraveneus als oraal beschikbaar.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Juni 2023
Verwachte registratie Januari 2025
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie november 2024.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Tacrolimus met mycofenolaatmofetil en prednison (off-label. Tacrolimus + azathioprine + prednison of tacrolimus + everolimus + prednison.
Therapeutische waarde

Mogelijk gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Op dit moment is de combinatie van tacrolimus met mycofenolaatmofetil (en prednison) al de standaardbehandeling (waarbij MMF off-label wordt gegeven). Een alternatief is de combinatie tacrolimus + azathioprine + prednison, of tacrolimus + everolimus + prednison. Voor de eerste combinatie is dat inferieur aan de combinatie met MMF (aangezien er meer rejecties zijn), voor de combi met everolimus is dat therapeutisch gelijkwaardig. Bij niertransplantaties is de tacrolimus + MMF + prednison het meest gangbaar en dat zal vermoedelijk nog vele jaren zo blijven.
Bronnen CPT, Approval of Mycophenolate Mofetil for Prophylaxis of Organ Rejection in Pediatric Recipients of Heart or Liver Transplants: A Regulatory Perspective Amer Al-Khouja1, Nadia Chaudh.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

25

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen 1: Nederlandse Transplantatie Stichting. 2024; 2: Expertopinie;
Aanvullende opmerkingen In 2023 stonden in Nederland 69 patiënten tussen de 0 en de 15 jaar op de wachtlijst voor een hart- nier- of levertransplantatie (1). Het gaat jaarlijks om beperkte aantallen. Voor een harttransplantatie komen er jaarlijks ongeveer 5 kinderen per jaar in aanmerking en bij levertransplantatie ongeveer 20 kinderen per jaar (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 1,00 - 4,00
Bronnen Medicijnkosten.nl; FK
Aanvullende opmerkingen Een behandeling mycofenolaatmofetil (max. 2 g voor kind bij niertransplantatie) zal tussen de €1 en €4 kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

62,50

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.