Mepolizumab

Extended indication	Extension of indication to include Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis (EGPA) to Nucala
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	2,812,500.00
Registration phase	Positive CHMP opinion

Product

Active substance	Mepolizumab
Domain	Lung diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Lung diseases other
Extended indication	Extension of indication to include Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis (EGPA) to Nucala
Proprietary name	Nucala
Manufacturer	GSK
Mechanism of action	Interleukin inhibitor
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Al geregistreerd voor astma.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	November 2020
Expected Registration	December 2021
Orphan drug	No
Registration phase	Positive CHMP opinion
Additional remarks	Goedgekeurd door de FDA in december 2017. Positieve CHMP-opinie (september 2021).

Therapeutic value

Current treatment options	Corticosteroiden, cyclofosfamide, azathioprine
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Wordt off-label al voorgeschreven. Voordeel is dat deze behandeling een belangrijk steroïd-sparend effect heeft en significant hogere kans op remissie en lagere relapse rate met een acceptabele veiligheid en verdraagzaamheid.
Frequency of administration	1 times a month
Dosage per administration	300 mg
References	Wechsler et al. N Engl J Med. 2017 May 18;376(20):1921-1932; Pradhan et al. Pulm Med 2019 Mar 3;2019:4376380

Expected patient volume per year

Patient volume	50 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Fabrikant; Martin et al, Drug Saf 1999;8(3):179-89; Cottin, et al. Eur Respir J 2016; 48: 1429–41
Additional remarks	De prevalentie van EGPA is geschat op 6,8 per miljoen inwoners. Nucala wordt onderzocht in relapsing/refractory EGPA wat ongeveer de helft van de patiënten betreft, daarom zou op basis van bovenstaande een realistisch patiëntvolume enkele tientallen (rond de 50) zijn en het maximale patiëntvolume ongeveer 100 patiënten.

Patient volume

50 - 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Fabrikant; Martin et al, Drug Saf 1999;8(3):179-89; Cottin, et al. Eur Respir J 2016; 48: 1429–41

Additional remarks

De prevalentie van EGPA is geschat op 6,8 per miljoen inwoners. Nucala wordt onderzocht in relapsing/refractory EGPA wat ongeveer de helft van de patiënten betreft, daarom zou op basis van bovenstaande een realistisch patiëntvolume enkele tientallen (rond de 50) zijn en het maximale patiëntvolume ongeveer 100 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost	37,000.00 - 38,000.00
References	G-standaard
Additional remarks	€37.500 per jaar (3x100 mg; 13x per jaar).

Potential total cost per year

Total cost	2,812,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

2,812,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	Yes
Indications off label use	Gezien lastige indicatiestelling grote kans op off-label gebruik.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Meerdere fase 3 studies

Other information

Additional remarks	In het derde kwartaal van 2018 heeft GSK een registratieaanvraag ingediend voor een nieuwe toedieningsvorm van Nucala als auto injector. Deze auto injector zal door patiënten zelf gebruikt kunnen worden. De prijs is nog niet bekend, GSK verwacht dat deze vergelijkbaar zal zijn aan de huidige toedieningsvorm.