Masitinib

Uitgebreide indicatie	Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), add on in patients on a stable dose of riluzole.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	7.187.603,20
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Masitinib
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	ALS
Uitgebreide indicatie	Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), add on in patients on a stable dose of riluzole.
Merknaam	Alsitek
Fabrikant	AB Science
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Masitinib is als diergeneesmiddel op de markt sinds 2009 voor behandeling van mastceltumoren (Masivet). Masitinib is een tyrosinekinaseremmer die neuro-protectieve eigenschappen zou hebben in het perifeer en centraal zenuwstelsel.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Augustus 2022
Verwachte registratie	2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Negatieve CHMP opinie juni 2024. Juli 2024 : het bedrijf voor Masitinib AB Science heeft verzocht om een heroverweging van het advies van het EMA van juni 2024. Na ontvangst van de gronden van dit verzoek zal de EMA het advies opnieuw onderzoeken en een definitieve aanbeveling uitbrengen. Oktober 2024: Na heroverweging van zijn oorspronkelijke advies heeft de EMA zijn aanbeveling bevestigd om een vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Masitinib AB Science, een geneesmiddel bedoeld voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS), te weigeren. De EMA heeft na heroverweging op 17 oktober 2024 advies uitgebracht.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Riluzol
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Het verschil in overleving is beperkt. De fase 3 wordt in de subgroep patiënten uitgevoerd die in de fase 2 meer baat leken te hebben bij de therapie, namelijk de patiënten die pas sinds kort symptomen hebben. De fase 3 studie loopt tot eind 2023.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	4,5 of 6,0 mg/kg lichaamsgewicht
Bronnen	NCT03127267
Aanvullende opmerkingen	Masitinib (1x daags) wordt samen gegeven met 50mg riluzole (2x daags)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 1.280 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	GIP databank 2021 (1);
Aanvullende opmerkingen	Er zijn op dit moment 1.280 gebruikers van riluzol (1). Indien al deze patiënten overstappen is dit het maximale volume. Indien het geneesmiddel enkel in patiënten ingezet wordt met sinds kort klachten zullen echter enkel jaarlijks incidente patiënten in aanmerking komen.

Patiëntvolume

< 1.280

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

GIP databank 2021 (1);

Aanvullende opmerkingen

Er zijn op dit moment 1.280 gebruikers van riluzol (1). Indien al deze patiënten overstappen is dit het maximale volume. Indien het geneesmiddel enkel in patiënten ingezet wordt met sinds kort klachten zullen echter enkel jaarlijks incidente patiënten in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	2.070,81 - 9.159,82
Bronnen	Medicijnkosten.nl; FK
Aanvullende opmerkingen	Er is nog niks bekend over de kosten van masitinib in Nederland. De kosten van riluzol bedragen €3,09 (inclusief BTW) voor een tablet van 50mg. Uitgaande van een doorlopende behandeling met 100mg per dag kost een jaarbehandeling €2.070,81 (exclusief BTW, €3,09/1,09∗2∗365,24). Masivet (dezelfde werkzame stof als Alsitek) wordt online verkocht voor €273,36 voor 30 tabletten van 150mg. Uitgaande van deze prijs, met een dosering van drie tabletten per dag kan een schatting gemaakt worden van €9.159,82 per patient per jaar (exclusief BTW, €273,36/1,09/30∗3∗365,24).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	7.187.603,20 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

7.187.603,20

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Onderzocht in verschillende indicatiegebieden. De eerstvolgende indicatie-uitbreidingen zijn op de scan opgenomen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.