JZP-258

Uitgebreide indicatie	Narcolepsy with cataplexy
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	JZP-258
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Slaapstoornissen
Uitgebreide indicatie	Narcolepsy with cataplexy
Fabrikant	Jazz
Werkingsmechanisme	Receptoragonist
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Oplossing
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	2022
Verwachte registratie	2023
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Registratieaanvraag bij de FDA is ingediend in januari 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Modafinil, pitolisant. gammahydroxyboterzuur (xyrem) en in de toekomst ook solriamfetol.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Xyrem is op dit moment het enige middel dat verbetering van de nachtslaap geeft bij narcolepsiepatiënten. De verwachting is dat JZP-258 ook een verbetering zal laten zien. In theorie zou het meerwaarde ten opzichte van Xyrem kunnen hebben omdat het veel minder natrium bevat en daardoor mogelijk minder cardiovasculaire bijwerkingen geeft, met name minder invloed op de bloeddruk bij mensen met (neiging tot) hypertensie. Daar zijn echter vooralsnog geen data over vrijgegeven. Het is niet te verwachten dat het effectiever zal zijn dan Xyrem.
Behandelduur	doorlopend
Bronnen	NCT03030599
Aanvullende opmerkingen	Het behandelschema verschilt niet van xyrem.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	40 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Gipdatabank
Aanvullende opmerkingen	In Nederland lijden er ongeveer 6.000-8.000 mensen aan narcolepsie. In 2018 gebruikten 445 mensen Xyrem (voor de indicatie narcolepsie met kataplexie). De verwachting is dat maximaal 10% van de narcolepsiepatiënten, indien JZP-258 inderdaad minder cardiovasculaire bijwerkingen zal geven, van Xyrem over zal gaan op JZP-258. Momenteel wordt er slechts bij een heel klein deel van de patiënten van behandeling met Xyrem afgezien vanwege mogelijke cardiovasculaire bijwerkingen.

Patiëntvolume

40 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Gipdatabank

Aanvullende opmerkingen

In Nederland lijden er ongeveer 6.000-8.000 mensen aan narcolepsie. In 2018 gebruikten 445 mensen Xyrem (voor de indicatie narcolepsie met kataplexie). De verwachting is dat maximaal 10% van de narcolepsiepatiënten, indien JZP-258 inderdaad minder cardiovasculaire bijwerkingen zal geven, van Xyrem over zal gaan op JZP-258. Momenteel wordt er slechts bij een heel klein deel van de patiënten van behandeling met Xyrem afgezien vanwege mogelijke cardiovasculaire bijwerkingen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen	In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Aanvullende opmerkingen	Zou theoretisch kunnen maar dan zal het vermoedelijk ook gaan om patiënten die nu Xyrem gebruiken.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Idiopatische hypersomnie.
Bronnen	clinicaltrials.gov.
Aanvullende opmerkingen	Fase 3 studie.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.