Expand all sections

JZP-258

Extended indication Narcolepsy with cataplexy
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance JZP-258
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Sleep disorders
Extended indication Narcolepsy with cataplexy
Manufacturer Jazz
Mechanism of action Receptor agonist
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Solution
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date 2022
Expected Registration 2023
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Registratieaanvraag bij de FDA is ingediend in januari 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Modafinil, pitolisant. gammahydroxyboterzuur (xyrem) en in de toekomst ook solriamfetol.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Xyrem is op dit moment het enige middel dat verbetering van de nachtslaap geeft bij narcolepsiepatiënten. De verwachting is dat JZP-258 ook een verbetering zal laten zien. In theorie zou het meerwaarde ten opzichte van Xyrem kunnen hebben omdat het veel minder natrium bevat en daardoor mogelijk minder cardiovasculaire bijwerkingen geeft, met name minder invloed op de bloeddruk bij mensen met (neiging tot) hypertensie. Daar zijn echter vooralsnog geen data over vrijgegeven. Het is niet te verwachten dat het effectiever zal zijn dan Xyrem.
Duration of treatment continuous
References NCT03030599
Additional remarks Het behandelschema verschilt niet van xyrem.

Expected patient volume per year

Patient volume

40 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Gipdatabank
Additional remarks In Nederland lijden er ongeveer 6.000-8.000 mensen aan narcolepsie. In 2018 gebruikten 445 mensen Xyrem (voor de indicatie narcolepsie met kataplexie). De verwachting is dat maximaal 10% van de narcolepsiepatiënten, indien JZP-258 inderdaad minder cardiovasculaire bijwerkingen zal geven, van Xyrem over zal gaan op JZP-258. Momenteel wordt er slechts bij een heel klein deel van de patiënten van behandeling met Xyrem afgezien vanwege mogelijke cardiovasculaire bijwerkingen.

Expected cost per patient per year

References GIPdatabank
Additional remarks In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Additional remarks Zou theoretisch kunnen maar dan zal het vermoedelijk ook gaan om patiënten die nu Xyrem gebruiken.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Idiopatische hypersomnie.
References clinicaltrials.gov.
Additional remarks Fase 3 studie.

Other information

There is currently no futher information available.