Ivosidenib

Uitgebreide indicatie	Cholangiocarcinoma in patients with an isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) mutation, whose disease has progressed after one or two systemic therapies.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	8.640.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Ivosidenib
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Oncologie, overig
Uitgebreide indicatie	Cholangiocarcinoma in patients with an isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) mutation, whose disease has progressed after one or two systemic therapies.
Merknaam	Tibsovo
Fabrikant	Agios
Werkingsmechanisme	Enzymremmer
Toedieningsweg	Oraal
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	First-in-class inhibitor of mutated IDH1 protein.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	2021
Verwachte registratie	2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	500 mg
Bronnen	NCT02989857.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 32 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR, Lowery et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Sep;4(9):711-720.
Aanvullende opmerkingen	In 2017 waren er 86 patiënten met intra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 25% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dus dat zijn 22 patiënten. Daarnaast zijn er nog 70 diagnoses geweest met extra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 14% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dit betreft 10 patiënten. In totaal zijn dit 32 patiënten. Dit zijn allemaal patiënten van >18 jaar die gestart zijn met chemotherapie in de eerste lijn. Aangezien ivosidenib geïndiceerd is voor de tweede of derde lijn zal hiervan een deel in aanmerking komen voor deze behandeling.

Patiëntvolume

< 32

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR, Lowery et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Sep;4(9):711-720.

Aanvullende opmerkingen

In 2017 waren er 86 patiënten met intra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 25% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dus dat zijn 22 patiënten. Daarnaast zijn er nog 70 diagnoses geweest met extra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 14% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dit betreft 10 patiënten. In totaal zijn dit 32 patiënten. Dit zijn allemaal patiënten van >18 jaar die gestart zijn met chemotherapie in de eerste lijn. Aangezien ivosidenib geïndiceerd is voor de tweede of derde lijn zal hiervan een deel in aanmerking komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 270.000,00
Bronnen	https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo.
Aanvullende opmerkingen	Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €270.000 per patiënt per jaar. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €270.000.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	8.640.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

8.640.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Myelodysplastic syndromes.
Bronnen	Clinicaltrials.gov.
Aanvullende opmerkingen	Fase 3 studie.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.