Ivosidenib

Extended indication	Cholangiocarcinoma in patients with an isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) mutation, whose disease has progressed after one or two systemic therapies.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	8,640,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Ivosidenib
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Oncology other
Extended indication	Cholangiocarcinoma in patients with an isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) mutation, whose disease has progressed after one or two systemic therapies.
Proprietary name	Tibsovo
Manufacturer	Agios
Mechanism of action	Enzyme inhibitor
Route of administration	Oral
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	First-in-class inhibitor of mutated IDH1 protein.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	2021
Expected Registration	2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Therapeutic value	No estimate possible yet
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	500 mg
References	NCT02989857.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 32 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR, Lowery et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Sep;4(9):711-720.
Additional remarks	In 2017 waren er 86 patiënten met intra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 25% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dus dat zijn 22 patiënten. Daarnaast zijn er nog 70 diagnoses geweest met extra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 14% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dit betreft 10 patiënten. In totaal zijn dit 32 patiënten. Dit zijn allemaal patiënten van >18 jaar die gestart zijn met chemotherapie in de eerste lijn. Aangezien ivosidenib geïndiceerd is voor de tweede of derde lijn zal hiervan een deel in aanmerking komen voor deze behandeling.

Patient volume

< 32

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR, Lowery et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Sep;4(9):711-720.

Additional remarks

In 2017 waren er 86 patiënten met intra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 25% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dus dat zijn 22 patiënten. Daarnaast zijn er nog 70 diagnoses geweest met extra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 14% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dit betreft 10 patiënten. In totaal zijn dit 32 patiënten. Dit zijn allemaal patiënten van >18 jaar die gestart zijn met chemotherapie in de eerste lijn. Aangezien ivosidenib geïndiceerd is voor de tweede of derde lijn zal hiervan een deel in aanmerking komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost	< 270,000.00
References	https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo.
Additional remarks	Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €270.000 per patiënt per jaar. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €270.000.

Potential total cost per year

Total cost	8,640,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

8,640,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Myelodysplastic syndromes.
References	Clinicaltrials.gov.
Additional remarks	Fase 3 studie.

Other information

There is currently no futher information available.