Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor

Uitgebreide indicatie	Extension of the indication for Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) and Kalydeco (ivacaftor) in a combination regimen to include the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 2 years and older who do not carry any F508del mutations and have at least one ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor-responsive mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie	Extension of the indication for Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) and Kalydeco (ivacaftor) in a combination regimen to include the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 2 years and older who do not carry any F508del mutations and have at least one ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor-responsive mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene
Merknaam	Kaftrio
Fabrikant	Vertex
Werkingsmechanisme	Eiwitchaperone
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	November 2023
Verwachte registratie	Januari 2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Het veld geeft aan hier al een tijdje op te wachten. Het is nu geregistreerd vanaf 6 jaar en bij mensen met tenminste één dF508 mutatie. Deze uitbreiding betreft zowel leeftijd als mutaties. Dit geneesmiddel wordt een gamechanger genoemd. De uitbreiding zal leiden tot meer beschikbaarheid van dit geneesmiddel (momenteel is het beschikbaar voor circa 90% van de CF populatie, met deze uitbreiding komen de jongere kinderen erbij en waarschijnlijk naar schatting enkele procenten van de gehele CF populatie). De therapeutische meerwaarde is ondiscutabel. Er wordt verwacht dat er minder longschade op jonge leeftijd plaatsvindt en daardoor nog meer ziektewinst en minder opnames.
Bronnen	NCT05274269; NCT05331183

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Het veld geeft aan hier al een tijdje op te wachten. Het is nu geregistreerd vanaf 6 jaar en bij mensen met tenminste één dF508 mutatie. Deze uitbreiding betreft zowel leeftijd als mutaties. Dit geneesmiddel wordt een gamechanger genoemd. De uitbreiding zal leiden tot meer beschikbaarheid van dit geneesmiddel (momenteel is het beschikbaar voor circa 90% van de CF populatie, met deze uitbreiding komen de jongere kinderen erbij en waarschijnlijk naar schatting enkele procenten van de gehele CF populatie). De therapeutische meerwaarde is ondiscutabel. Er wordt verwacht dat er minder longschade op jonge leeftijd plaatsvindt en daardoor nog meer ziektewinst en minder opnames.

Bronnen

NCT05274269; NCT05331183

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen	1. Expertopinie;
Aanvullende opmerkingen	Qua aantal patiënten zal het in Nederland meevallen aangezien al 90% in aanmerking komt voor dit geneesmiddel.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 99.363,00
Bronnen	GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen	De vergoeding per gebruiker van Kaftrio was €99.363 in 2023. Voor Kaftrio is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2025.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.