Expand all sections

Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor

Kaftrio

Extended indication Extension of the indication for Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) and Kalydeco (ivacaftor)
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor
Domain Lung diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Cystic fibrosis
Extended indication Extension of the indication for Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) and Kalydeco (ivacaftor) in a combination regimen to include the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 2 years and older who do not carry any F508del mutations and have at least one ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor-responsive mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene
Proprietary name Kaftrio
Manufacturer Vertex
Mechanism of action Protein chaperone
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date November 2023
Expected Registration January 2025
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Therapeutic value Possible added value
Substantiation Het veld geeft aan hier al een tijdje op te wachten. Het is nu geregistreerd vanaf 6 jaar en bij mensen met tenminste één dF508 mutatie. Deze uitbreiding betreft zowel leeftijd als mutaties. Dit geneesmiddel wordt een gamechanger genoemd. De uitbreiding zal leiden tot meer beschikbaarheid van dit geneesmiddel (momenteel is het beschikbaar voor circa 90% van de CF populatie, met deze uitbreiding komen de jongere kinderen erbij en waarschijnlijk naar schatting enkele procenten van de gehele CF populatie). De therapeutische meerwaarde is ondiscutabel. Er wordt verwacht dat er minder longschade op jonge leeftijd plaatsvindt en daardoor nog meer ziektewinst en minder opnames.
References NCT05274269; NCT05331183

Expected patient volume per year

References 1. Expertopinie;
Additional remarks Qua aantal patiënten zal het in Nederland meevallen aangezien al 90% in aanmerking komt voor dit geneesmiddel.

Expected cost per patient per year

Cost < 99,363.00
References GIPdatabank
Additional remarks De vergoeding per gebruiker van Kaftrio was €99.363 in 2023. Voor Kaftrio is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2025.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.