Iptacopan

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include, in combination with a renin-angiotensin system (RAS) inhibitor, the treatment of adult patients with complement 3 glomerulopathy (C3G)
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	14.933.088,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Iptacopan
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include, in combination with a renin-angiotensin system (RAS) inhibitor, the treatment of adult patients with complement 3 glomerulopathy (C3G)
Merknaam	Fabhalta
Fabrikant	Novartis
Portfoliohouder	Novartis
Werkingsmechanisme	Complementsysteemremming
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Juli 2024
Verwachte registratie	Juli 2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant verwacht registratie in juli 2025.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Immuunsuppressie met MMF en steroïden in observationele studies effectiever dan andere immuunsuppressie met 36% complete en 43% partiële remissie van proteïnurie.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Op dit moment nog geen goede causale behandeling voor C3G, waarbij activatie van de constitutionele alternatieve complement pathway door genetische of verworven afwijkingen in het complementsysteem een belangrijke rol speelt. Oraal iptacopan als effectieve remmer en selectieve remmer van het cruciale factor B is een zeer aantrekkelijke optie om activatie van alternatieve complement te blokkeren. In fase 2 studie (KI reports 2023) resulteerde 90 dagen behandeling van 16 patiënten met natieve C3G in 45% reductie proteïnurie en stijging eGFR 3ml/min (bij historische daling van 16ml/min/jaar). Bij 11 patiënten met recidief C3G na niertransplantatie werd sterke afname van histologische C3 depositie gezien en stabilisatie van eGFR. Resultaten zullen bevestigd moeten worden in lopende placebo gecontroleerde RCT APPEAR-C3G in 68 patiënten (KI reports 2022)
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	200 mg
Bronnen	NCT04817618 (KI Reports 2022;7:2150-2159); - NCT03832114 (KI Reports 2023; 8:2754-2764); - ; KI reports 2024;9:569-579 (review)
Aanvullende opmerkingen	Aangezien er geen goede causale behandeling zou iptacopan voor deze patiënten met slechte renale prognose en hoge kans op recidief na niertransplantatie een echte gamechanger zijn.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	18 - 54 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Fervenza FC et all. Idiopathic membranoproliferative glomerulonephritis: does it exist? Nephrol Dial Transplant. 2012 (1); Puri P et al: The impact of reclassification of C3 predominant glomerulopathies on diagnostic accuracy, outcome and prognosis in patients with C3 glomerulonephritis. BMC Nephrology 2020;21:265 (2)
Aanvullende opmerkingen	Aangezien iptacopan het eerste orale middel zou zijn dat het primaire probleem van de alternatieve complement activatie als oorzaak van C3G effectief blokkeert valt te verwachten dat alle patiënten met deze zeldzame nierziekte "levenslang" hiermee behandeld zouden moeten worden. Hopelijk zou dit noodzaak van dialyse in natieve C3G enorm vertragen of zelfs voorkomen en behoud van niertransplantatie betekenen bij patiënten met recidief na niertransplantatie. De incidentie van CG3 1 op de 300.000 tot 1.000.000 (Puri 1-3 cases per million). Dit betekent dat er 18 tot 54 patiënten in Nederland zijn (2).

Patiëntvolume

18 - 54

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Fervenza FC et all. Idiopathic membranoproliferative glomerulonephritis: does it exist? Nephrol Dial Transplant. 2012 (1); Puri P et al: The impact of reclassification of C3 predominant glomerulopathies on diagnostic accuracy, outcome and prognosis in patients with C3 glomerulonephritis. BMC Nephrology 2020;21:265 (2)

Aanvullende opmerkingen

Aangezien iptacopan het eerste orale middel zou zijn dat het primaire probleem van de alternatieve complement activatie als oorzaak van C3G effectief blokkeert valt te verwachten dat alle patiënten met deze zeldzame nierziekte "levenslang" hiermee behandeld zouden moeten worden. Hopelijk zou dit noodzaak van dialyse in natieve C3G enorm vertragen of zelfs voorkomen en behoud van niertransplantatie betekenen bij patiënten met recidief na niertransplantatie. De incidentie van CG3 1 op de 300.000 tot 1.000.000 (Puri 1-3 cases per million). Dit betekent dat er 18 tot 54 patiënten in Nederland zijn (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 414.808,00
Bronnen	NICE. 2024 (1).
Aanvullende opmerkingen	De lijstprijs in het Verenigd Koninkrijk is £26.500 voor 56 capsules van 200 mg (1). Omgerekend is dit ongeveer €31.800. Uitgaande van deze prijs, een doorlopende behandelduur en een dosering van 200 mg tweemaal dagelijks, kan een schatting gemaakt worden van €414.808 p.p.p.j. (€31.800/56∗2∗365,24).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	14.933.088,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

14.933.088,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.