Imetelstat

Uitgebreide indicatie	Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA).
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Imetelstat
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	AML/MDS
Uitgebreide indicatie	Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA).
Fabrikant	Geron
Werkingsmechanisme	Enzymremmer
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant: Geron Corp. A first-in-class telomerase inhibitor.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	September 2023
Verwachte registratie	Oktober 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Primary completion datum in augustus 2022. Inmiddels ingediend bij de FDA.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	RBC transfusies
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Bij patiënten met een endogeen epo <500 en transfusie-afhankelijkheid zou imetelstat een optie zijn na falen reguliere EPO-preparaten.
Toedieningsfrequentie	1 maal per 4 weken
Dosis per toediening	7,5 mg/kg
Bronnen	NCT02598661

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 38 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR2021(1); Expert opinie(2);
Aanvullende opmerkingen	De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200 U/L en komen in aanmerking voor imetelstat (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500 U/L op dit moment behandeld worden met ESA.

Patiëntvolume

< 38

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR2021(1); Expert opinie(2);

Aanvullende opmerkingen

De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200 U/L en komen in aanmerking voor imetelstat (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500 U/L op dit moment behandeld worden met ESA.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Primary or secondary myelofibrosis.
Bronnen	SPS; ASH2018, paper no: 685

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.