Imetelstat

Extended indication	Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA).
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Imetelstat
Domain	Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	AML / MDS
Extended indication	Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA).
Manufacturer	Geron
Mechanism of action	Enzyme inhibitor
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Fabrikant: Geron Corp. A first-in-class telomerase inhibitor.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	September 2023
Expected Registration	October 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Primary completion datum in augustus 2022. Inmiddels ingediend bij de FDA.

Therapeutic value

Current treatment options	RBC transfusies
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Bij patiënten met een endogeen epo <500 en transfusie-afhankelijkheid zou imetelstat een optie zijn na falen reguliere EPO-preparaten.
Frequency of administration	1 times every 4 weeks
Dosage per administration	7,5 mg/kg
References	NCT02598661

Expected patient volume per year

Patient volume	< 38 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR2021(1); Expert opinie(2);
Additional remarks	De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200 U/L en komen in aanmerking voor imetelstat (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500 U/L op dit moment behandeld worden met ESA.

Patient volume

< 38

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR2021(1); Expert opinie(2);

Additional remarks

De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200 U/L en komen in aanmerking voor imetelstat (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500 U/L op dit moment behandeld worden met ESA.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Primary or secondary myelofibrosis.
References	SPS; ASH2018, paper no: 685

Other information

There is currently no futher information available.