Vouw alle secties open

Fordadistrogene movaparvovec

Uitgebreide indicatie Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 1.475.000.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Fordadistrogene movaparvovec
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Duchenne
Uitgebreide indicatie Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients
Fabrikant Pfizer
Portfoliohouder Pfizer
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum LUMC, Radboud, UMCU
Aanvullende opmerkingen Gene therapy. Adeno Associated Viral Vector 9 (AAV-9) containing a shortened version of the human Dystrophy gene resulting in the production of mini-dystrophy protein.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Ja
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties De standaardbehandeling bestaat uit best-supportive care en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Na succesvolle behandeling is er minder noodzaak voor verdere behandelingen, behalve steroïden. De medische toestand van de patiënt zal mogelijk verminderd verslechteren. Hoelang de gentherapie zal coderen voor mini-dystrofie eiwit is nog niet duidelijk. Het CIFFREO onderzoek ter evaluatie van de fordadistrogene movaparvovec gentherapie, bij ambulante patiënten met spierdystrofie van Duchenne heeft het primaire eindpunt van verbetering in motorische functie bij jongens van 4 tot 7 jaar niet gehaald (1, 2). De fabrikant onderzoekt de vervolgstappen voor deze indicatie.
Behandelduur eenmalig
Toedieningsfrequentie 0 maal per dag
Dosis per toediening Patient specific dosing
Bronnen 1. NCT04281485 2. https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-provides-update-phase-3-study-investigational-gene

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Spierziekten Nederland (1);
Aanvullende opmerkingen Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16 tot 25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). Alleen DMD patiënten met ambulatoire ziekte die geen antistoffen hebben tegen de gebruikte vector AAV-9 komen in aanmerking voor fordadistrogene movaparvovec. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor behandeling is daardoor beduidend lager. Op basis van Nederlandse Duchenne registerdata en de plaatsbepaling/patiënten behandelcriteria door de beroepsgroep zal moeten worden bepaald hoeveel patiënten uiteindelijk in aanmerking komen voor behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 2.950.000,00
Bronnen Fabrikant; https://www.formularywatch.com/view/first-gene-therapy-for-duchenne-priced-at-3-2-million
Aanvullende opmerkingen De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het vierde kwartaal van 2025 beschikbaar zijn. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De prijs in de Verenigde Staten is bepaald op $3,2 miljoen per patiënt per jaar. Dit is lijn met de prijs van andere gentherapieën in de Verenigde Staten. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Deze zal mogelijk lager zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.475.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen De prijs is nog niet vastgesteld

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.