Fordadistrogene movaparvovec

Extended indication	Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	1,475,000,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Fordadistrogene movaparvovec
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Duchenne
Extended indication	Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients
Manufacturer	Pfizer
Portfolio holder	Pfizer
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	LUMC, Radboud, UMCU
Additional remarks	Gene therapy. Adeno Associated Viral Vector 9 (AAV-9) containing a shortened version of the human Dystrophy gene resulting in the production of mini-dystrophy protein.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	Yes
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	De standaardbehandeling bestaat uit best-supportive care en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Na succesvolle behandeling is er minder noodzaak voor verdere behandelingen, behalve steroïden. De medische toestand van de patiënt zal mogelijk verminderd verslechteren. Hoelang de gentherapie zal coderen voor mini-dystrofie eiwit is nog niet duidelijk. Het CIFFREO onderzoek ter evaluatie van de fordadistrogene movaparvovec gentherapie, bij ambulante patiënten met spierdystrofie van Duchenne heeft het primaire eindpunt van verbetering in motorische functie bij jongens van 4 tot 7 jaar niet gehaald (1, 2). De fabrikant onderzoekt de vervolgstappen voor deze indicatie.
Duration of treatment	one-off
Frequency of administration	0 times a day
Dosage per administration	Patient specific dosing
References	1. NCT04281485 2. https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-provides-update-phase-3-study-investigational-gene

Expected patient volume per year

Patient volume	< 500 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Spierziekten Nederland (1);
Additional remarks	Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16 tot 25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). Alleen DMD patiënten met ambulatoire ziekte die geen antistoffen hebben tegen de gebruikte vector AAV-9 komen in aanmerking voor fordadistrogene movaparvovec. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor behandeling is daardoor beduidend lager. Op basis van Nederlandse Duchenne registerdata en de plaatsbepaling/patiënten behandelcriteria door de beroepsgroep zal moeten worden bepaald hoeveel patiënten uiteindelijk in aanmerking komen voor behandeling.

Patient volume

< 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Spierziekten Nederland (1);

Additional remarks

Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16 tot 25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). Alleen DMD patiënten met ambulatoire ziekte die geen antistoffen hebben tegen de gebruikte vector AAV-9 komen in aanmerking voor fordadistrogene movaparvovec. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor behandeling is daardoor beduidend lager. Op basis van Nederlandse Duchenne registerdata en de plaatsbepaling/patiënten behandelcriteria door de beroepsgroep zal moeten worden bepaald hoeveel patiënten uiteindelijk in aanmerking komen voor behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost	< 2,950,000.00
References	Fabrikant; https://www.formularywatch.com/view/first-gene-therapy-for-duchenne-priced-at-3-2-million
Additional remarks	De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het vierde kwartaal van 2025 beschikbaar zijn. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De prijs in de Verenigde Staten is bepaald op $3,2 miljoen per patiënt per jaar. Dit is lijn met de prijs van andere gentherapieën in de Verenigde Staten. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Deze zal mogelijk lager zijn.

Potential total cost per year

Total cost	1,475,000,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
Additional remarks	De prijs is nog niet vastgesteld

Total cost

1,475,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional remarks

De prijs is nog niet vastgesteld

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.