Fordadistrogene movaparvovec

Fordadistrogene movaparvovec

Neurological disorders

New medicine (specialité)

Duchenne

Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients

Pfizer

Pfizer

Gene therapy

Intravenous

Intravenous drip

Intermural (MSZ)

LUMC, Radboud, UMCU

Gene therapy. Adeno Associated Viral Vector 9 (AAV-9) containing a shortened version of the human Dystrophy gene resulting in the production of mini-dystrophy protein.

Centralised (EMA)

Normal trajectory

Yes

Yes

Clinical trials

De standaardbehandeling bestaat uit best-supportive care en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties.

No estimate possible yet

Na succesvolle behandeling is er minder noodzaak voor verdere behandelingen, behalve steroïden. De medische toestand van de patiënt zal mogelijk verminderd verslechteren. Hoelang de gentherapie zal coderen voor mini-dystrofie eiwit is nog niet duidelijk. Het CIFFREO onderzoek ter evaluatie van de fordadistrogene movaparvovec gentherapie, bij ambulante patiënten met spierdystrofie van Duchenne heeft het primaire eindpunt van verbetering in motorische functie bij jongens van 4 tot 7 jaar niet gehaald (1, 2). De fabrikant onderzoekt de vervolgstappen voor deze indicatie.

one-off

0 times a day

Patient specific dosing

1. NCT04281485
2.  https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-provides-update-phase-3-study-investigational-gene

< 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Spierziekten Nederland (1);

Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16 tot 25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). Alleen DMD patiënten met ambulatoire ziekte die geen antistoffen hebben tegen de gebruikte vector AAV-9 komen in aanmerking voor fordadistrogene movaparvovec. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor behandeling is daardoor beduidend lager. Op basis van Nederlandse Duchenne registerdata en de plaatsbepaling/patiënten behandelcriteria door de beroepsgroep zal moeten worden bepaald hoeveel patiënten uiteindelijk in aanmerking komen voor behandeling.

< 2,950,000.00

Fabrikant; https://www.formularywatch.com/view/first-gene-therapy-for-duchenne-priced-at-3-2-million

De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het vierde kwartaal van 2025 beschikbaar zijn. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De prijs in de Verenigde Staten is bepaald op $3,2 miljoen per patiënt per jaar. Dit is lijn met de prijs van andere gentherapieën in de Verenigde Staten. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Deze zal mogelijk lager zijn.

1,475,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

De prijs is nog niet vastgesteld

No

No

There is currently no futher information available.