Vouw alle secties open

Exagamglogene autotemcel

Casgevy

Uitgebreide indicatie Casgevy is indicated for the treatment of transfusion‑dependent β‑thalassemia (TDT) in patients 12 y
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 150.000.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Exagamglogene autotemcel
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Casgevy is indicated for the treatment of transfusion‑dependent β‑thalassemia (TDT) in patients 12 years of age and older for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)‑matched related HSC donor is not available and for the treatment of severe sickle cell disease (SCD) in patients 12 years of age and older with recurrent vaso‑occlusive crises (VOCs) for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)‑matched related HSC donor is not available.
Merknaam Casgevy
Fabrikant Vertex
Portfoliohouder Vertex
Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum AUMC; UMCU/Creveld Kliniek; LUMC; ErasmusMC
Aanvullende opmerkingen Substance a.k.a. CTX001

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum Januari 2023
Verwachte registratie Februari 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Exagamglogene autotemcel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen (februari 2024). https://www.horizonscangeneesmiddelen.nl/nieuws/sluisplaatsing-exagamglogene-autotemcel-casgevy-en-etrasimod-velsipity

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties For SCD: Hydroxyurea/hydroxycarbamide and red cell transfusions (top up / exchange). For TDT: Regular blood transfusions and iron chelation therapy, luspatercept.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De therapeutische waarde voor deze vorm van stamcelgentherapie kan waarschijnlijk het beste vergeleken worden met allogene stamceltransplantatie voor patiënten met sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke thalassemie. Omdat deze behandeling in theorie minder bijwerkingen kan hebben (met name bestaat er geen risico op graft-versus-host-ziekte bij allogene transplantatie wel) zouden bij bewezen effectiviteit alle patiënten die in aanmerking komen voor een allogene transplantatie deze behandeling kunnen ondergaan. Derhalve is concurrentie met luspatercept (in ieder geval op de kinderleeftijd) mogelijk niet relevant. Aangezien we hier over curatieve therapie spreken, dat is niet het geval met luspatercept en omdat luspatercept nog niet voor kinderen geregistreerd is. Uit de data van CLIMB-111/21 die gepresenteerd zijn tijdens de EHA in juni 2023 blijkt dat van de 17 patiënten met SCD die behandeld zijn met exa-cel 94% het primaire eindpunt bereikten na 12 maanden (geen pijn crise meer). 100% had geen ziekenhuisopnames meer. Op basis van deze interim data ziet de effectiviteit er erg goed uit. Uit een recente review (januari 2024) blijkt er zeker een grote meerwaarde.
Behandelduur eenmalig
Bronnen NCT03655678
Aanvullende opmerkingen Administered by IV infusion following myeloablative conditioning with busulfan.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 75

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen hematologienederland.nl
Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 100 tot 200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Met name patiënten die op dit moment allogene stamceltransplantatie ondergaan kunnen mogelijk in aanmerking komen voor dit product. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 2.000.000,00
Bronnen https://www.fool.com/investing/2021/07/23/3-things-about-crispr-therapeutics-smart-investors/
Aanvullende opmerkingen De prijs in Nederland is nog niet bekend. Prijs inschattingen in de Verenigde Staten lopen tot $2,000,000 per patiënt.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

150.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen adisinsight; fabrikant

Overige informatie

Aanvullende opmerkingen Frangoul et al 2021. N Engl J Med 2021; 384:252-260