Expand all sections

Exagamglogene autotemcel

Casgevy

Extended indication Casgevy is indicated for the treatment of transfusion‑dependent β‑thalassemia (TDT) in patients 12 y
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 150,000,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Exagamglogene autotemcel
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Casgevy is indicated for the treatment of transfusion‑dependent β‑thalassemia (TDT) in patients 12 years of age and older for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)‑matched related HSC donor is not available and for the treatment of severe sickle cell disease (SCD) in patients 12 years of age and older with recurrent vaso‑occlusive crises (VOCs) for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)‑matched related HSC donor is not available.
Proprietary name Casgevy
Manufacturer Vertex
Portfolio holder Vertex
Mechanism of action Autologous modified cell therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise AUMC; UMCU/Creveld Kliniek; LUMC; ErasmusMC
Additional remarks Substance a.k.a. CTX001

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date January 2023
Expected Registration February 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Exagamglogene autotemcel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen (februari 2024). https://www.horizonscangeneesmiddelen.nl/nieuws/sluisplaatsing-exagamglogene-autotemcel-casgevy-en-etrasimod-velsipity

Therapeutic value

Current treatment options For SCD: Hydroxyurea/hydroxycarbamide and red cell transfusions (top up / exchange). For TDT: Regular blood transfusions and iron chelation therapy, luspatercept.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De therapeutische waarde voor deze vorm van stamcelgentherapie kan waarschijnlijk het beste vergeleken worden met allogene stamceltransplantatie voor patiënten met sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke thalassemie. Omdat deze behandeling in theorie minder bijwerkingen kan hebben (met name bestaat er geen risico op graft-versus-host-ziekte bij allogene transplantatie wel) zouden bij bewezen effectiviteit alle patiënten die in aanmerking komen voor een allogene transplantatie deze behandeling kunnen ondergaan. Derhalve is concurrentie met luspatercept (in ieder geval op de kinderleeftijd) mogelijk niet relevant. Aangezien we hier over curatieve therapie spreken, dat is niet het geval met luspatercept en omdat luspatercept nog niet voor kinderen geregistreerd is. Uit de data van CLIMB-111/21 die gepresenteerd zijn tijdens de EHA in juni 2023 blijkt dat van de 17 patiënten met SCD die behandeld zijn met exa-cel 94% het primaire eindpunt bereikten na 12 maanden (geen pijn crise meer). 100% had geen ziekenhuisopnames meer. Op basis van deze interim data ziet de effectiviteit er erg goed uit. Uit een recente review (januari 2024) blijkt er zeker een grote meerwaarde.
Duration of treatment one-off
References NCT03655678
Additional remarks Administered by IV infusion following myeloablative conditioning with busulfan.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 75

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References hematologienederland.nl
Additional remarks In Nederland zijn ongeveer 100 tot 200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Met name patiënten die op dit moment allogene stamceltransplantatie ondergaan kunnen mogelijk in aanmerking komen voor dit product. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

Expected cost per patient per year

Cost < 2,000,000.00
References https://www.fool.com/investing/2021/07/23/3-things-about-crispr-therapeutics-smart-investors/
Additional remarks De prijs in Nederland is nog niet bekend. Prijs inschattingen in de Verenigde Staten lopen tot $2,000,000 per patiënt.

Potential total cost per year

Total cost

150,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References adisinsight; fabrikant

Other information

Additional remarks Frangoul et al 2021. N Engl J Med 2021; 384:252-260