U bevindt zich hier:
Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy.
Nog geen inschatting mogelijk
13.950.000,00
Registratieaanvraag in behandeling
Eplontersen
Neurologische aandoeningen
Nieuw middel (specialité)
Neurologie, overig
AstraZeneca
Antisense oligonucleotide
Subcutaan
Injectie
Extramuraal (GVS)
Prealbumin expression inhibitor; RNA interference.
Centraal (EMA)
Nee
Oktober 2023
December 2024
Ja
Fabrikant geeft aan dat de verwachte registratie nog niet precies bekend is.
Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran en inotersen.
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Eplontersen toonde effectiviteit aan in de fase 3 trial voor hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN) na 66 weken. n=166, persbericht: er werd een relevante verandering gezien in de 'modified Neuropathy Impairment Score'.
1 maal per 4 weken
NCT04136184
Vergelijkende studie met inotersen (toediening eens per week).
30 - 60
Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen.
310.000,00
G-standaard
Indien er een zelfde prijs wordt gevraagd als voor patisiran. Patisiran kost €8.529,41 exclusief btw per 1 injectieflacon van 10mg. Voor een patiënt van 70kg zijn 2,1 flacons nodig per 3 weken. Dit betekent dat jaarlijkse behandeling uitkomt op ongeveer €310.000.
Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.
ATTR Cardiomyopathy (CM)
Fabrikant
Deze indicatie wordt in H2 2026 verwacht
Er is op dit moment geen overige informatie.
Inzicht in verwachte markttoetredinginnovatieve geneesmiddelen