Vouw alle secties open

Eplontersen

Uitgebreide indicatie Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 13.950.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Eplontersen
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy.
Fabrikant AstraZeneca
Portfoliohouder AstraZeneca
Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Prealbumin expression inhibitor; RNA interference.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum Oktober 2023
Verwachte registratie December 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft aan dat de verwachte registratie nog niet precies bekend is.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran en inotersen.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Eplontersen toonde effectiviteit aan in de fase 3 trial voor hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN) na 66 weken. n=166, persbericht: er werd een relevante verandering gezien in de 'modified Neuropathy Impairment Score'.
Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken
Bronnen NCT04136184
Aanvullende opmerkingen Vergelijkende studie met inotersen (toediening eens per week).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

30 - 60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 310.000,00
Bronnen G-standaard
Aanvullende opmerkingen Indien er een zelfde prijs wordt gevraagd als voor patisiran. Patisiran kost €8.529,41 exclusief btw per 1 injectieflacon van 10mg. Voor een patiënt van 70kg zijn 2,1 flacons nodig per 3 weken. Dit betekent dat jaarlijkse behandeling uitkomt op ongeveer €310.000.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

13.950.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen ATTR Cardiomyopathy (CM)
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Deze indicatie wordt in H2 2026 verwacht

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.