Expand all sections

Eplontersen

Extended indication Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy.
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 13,950,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Eplontersen
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Neurological disorders other
Extended indication Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy.
Manufacturer AstraZeneca
Portfolio holder AstraZeneca
Mechanism of action Antisense oligonucleotide
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Prealbumin expression inhibitor; RNA interference.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date October 2023
Expected Registration December 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional remarks Fabrikant geeft aan dat de verwachte registratie nog niet precies bekend is.

Therapeutic value

Current treatment options Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran en inotersen.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Eplontersen toonde effectiviteit aan in de fase 3 trial voor hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN) na 66 weken. n=166, persbericht: er werd een relevante verandering gezien in de 'modified Neuropathy Impairment Score'.
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
References NCT04136184
Additional remarks Vergelijkende studie met inotersen (toediening eens per week).

Expected patient volume per year

Patient volume

30 - 60

Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen.

Expected cost per patient per year

Cost 310,000.00
References G-standaard
Additional remarks Indien er een zelfde prijs wordt gevraagd als voor patisiran. Patisiran kost €8.529,41 exclusief btw per 1 injectieflacon van 10mg. Voor een patiënt van 70kg zijn 2,1 flacons nodig per 3 weken. Dit betekent dat jaarlijkse behandeling uitkomt op ongeveer €310.000.

Potential total cost per year

Total cost

13,950,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions ATTR Cardiomyopathy (CM)
References Fabrikant
Additional remarks Deze indicatie wordt in H2 2026 verwacht

Other information

There is currently no futher information available.