Extended indication

Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

13,950,000.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Eplontersen

Domain

Neurological disorders

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Neurological disorders other

Extended indication

Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy.

Manufacturer

AstraZeneca

Portfolio holder

AstraZeneca

Mechanism of action

Antisense oligonucleotide

Route of administration

Subcutaneous

Therapeutical formulation

Injection

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional remarks
Prealbumin expression inhibitor; RNA interference.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

ATMP

No

Submission date

October 2023

Expected Registration

December 2024

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Additional remarks
Fabrikant geeft aan dat de verwachte registratie nog niet precies bekend is.

Therapeutic value

Current treatment options

Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran en inotersen.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

Eplontersen toonde effectiviteit aan in de fase 3 trial voor hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN) na 66 weken. n=166, persbericht: er werd een relevante verandering gezien in de 'modified Neuropathy Impairment Score'.

Frequency of administration

1 times every 4 weeks

References
NCT04136184
Additional remarks
Vergelijkende studie met inotersen (toediening eens per week).

Expected patient volume per year

Patient volume

30 - 60

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional remarks
Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen.

Expected cost per patient per year

Cost

310,000.00

References
G-standaard
Additional remarks
Indien er een zelfde prijs wordt gevraagd als voor patisiran. Patisiran kost €8.529,41 exclusief btw per 1 injectieflacon van 10mg. Voor een patiënt van 70kg zijn 2,1 flacons nodig per 3 weken. Dit betekent dat jaarlijkse behandeling uitkomt op ongeveer €310.000.

Potential total cost per year

Total cost

13,950,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

ATTR Cardiomyopathy (CM)

References
Fabrikant
Additional remarks
Deze indicatie wordt in H2 2026 verwacht

Other information

There is currently no futher information available.