Encaleret

Uitgebreide indicatie	Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1).
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Encaleret
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1).
Fabrikant	BridgeBio Pharma
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Calcium-sensing receptor antagonist; Osteogenesis stimulant; Parathyroid hormone receptor agonist.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2024
Verwachte registratie	2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Op dit moment loopt de fase 3 studie. Voor nu is enkel te zeggen dat het mechanistisch aangrijpt op de juiste plek wat betreft pathogenese. Nieuwe resultaten worden verwacht in 2024.
Bronnen	NCT05680818

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Op dit moment loopt de fase 3 studie. Voor nu is enkel te zeggen dat het mechanistisch aangrijpt op de juiste plek wat betreft pathogenese. Nieuwe resultaten worden verwacht in 2024.

Bronnen

NCT05680818

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	257 - 702 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Gunn IR et al. Clinical and laboratory features of calcium‐sensing receptor disorders: a systematic review. 2004 (1); Dershem R et al. Familial hypocalciuric hypercalcemia type 1 and autosomal‐dominant hypocalcemia type 1: prevalence in a large healthcare population. Am J Hum Genet. 2020 (2).
Aanvullende opmerkingen	ADH1 heeft een geschatte prevalentie van 1 per 70.000 (1) tot 3,9 per 100.000 (2). Op een bevolking van 18 miljoen zou dit betekenen dat er 257 tot 702 patiënten in aanmerking komen in Nederland. Officiële getallen in Nederland zijn echter niet bekend, mogelijk is dit aantal een overschatting.

Patiëntvolume

257 - 702

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Gunn IR et al. Clinical and laboratory features of calcium‐sensing receptor disorders: a systematic review. 2004 (1); Dershem R et al. Familial hypocalciuric hypercalcemia type 1 and autosomal‐dominant hypocalcemia type 1: prevalence in a large healthcare population. Am J Hum Genet. 2020 (2).

Aanvullende opmerkingen

ADH1 heeft een geschatte prevalentie van 1 per 70.000 (1) tot 3,9 per 100.000 (2). Op een bevolking van 18 miljoen zou dit betekenen dat er 257 tot 702 patiënten in aanmerking komen in Nederland. Officiële getallen in Nederland zijn echter niet bekend, mogelijk is dit aantal een overschatting.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.