Encaleret

Extended indication	Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1).
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Encaleret
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1).
Manufacturer	BridgeBio Pharma
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Calcium-sensing receptor antagonist; Osteogenesis stimulant; Parathyroid hormone receptor agonist.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	2024
Expected Registration	2025
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Op dit moment loopt de fase 3 studie. Voor nu is enkel te zeggen dat het mechanistisch aangrijpt op de juiste plek wat betreft pathogenese. Nieuwe resultaten worden verwacht in 2024.
References	NCT05680818

Expected patient volume per year

Patient volume	257 - 702 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Gunn IR et al. Clinical and laboratory features of calcium‐sensing receptor disorders: a systematic review. 2004 (1); Dershem R et al. Familial hypocalciuric hypercalcemia type 1 and autosomal‐dominant hypocalcemia type 1: prevalence in a large healthcare population. Am J Hum Genet. 2020 (2).
Additional remarks	ADH1 heeft een geschatte prevalentie van 1 per 70.000 (1) tot 3,9 per 100.000 (2). Op een bevolking van 18 miljoen zou dit betekenen dat er 257 tot 702 patiënten in aanmerking komen in Nederland. Officiële getallen in Nederland zijn echter niet bekend, mogelijk is dit aantal een overschatting.

Patient volume

257 - 702

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Gunn IR et al. Clinical and laboratory features of calcium‐sensing receptor disorders: a systematic review. 2004 (1); Dershem R et al. Familial hypocalciuric hypercalcemia type 1 and autosomal‐dominant hypocalcemia type 1: prevalence in a large healthcare population. Am J Hum Genet. 2020 (2).

Additional remarks

ADH1 heeft een geschatte prevalentie van 1 per 70.000 (1) tot 3,9 per 100.000 (2). Op een bevolking van 18 miljoen zou dit betekenen dat er 257 tot 702 patiënten in aanmerking komen in Nederland. Officiële getallen in Nederland zijn echter niet bekend, mogelijk is dit aantal een overschatting.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.