Vouw alle secties open

Eliglustat

Cerdelga

Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients with GD1 who are 6 years and old
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Eliglustat
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients with GD1 who are 6 years and older with a minimum body weight of 15kg, who are stable on enzyme replacement therapy (ERT), and who are CYP2D6 PMs, IMs or EMs.
Merknaam Cerdelga
Fabrikant Sanofi
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Glucosylceramide synthase inhibitors

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2023
Verwachte registratie Januari 2025
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie oktober 2024

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Enzymtherapie
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er zijn positieve interimresultaten gepresenteerd van de ELIKIDS studie (2). Er zit ook een voordeel in de orale toedieningsvorm. De voorkeur zal waarschijnlijk blijven bij enzymtherapie, maar enkele patiënten zullen gebruik willen maken van de orale toediening. Eliglustat wordt echter wel door de lever gemetaboliseerd, wat nadelen geeft met betrekking tot het gebruik van andere medicijnen (3).
Dosis per toediening Eliglustat is dosed according to the participant’s predicted CYP2D6 metabolizer status and based on age and weight category (1)
Bronnen NCT03485677 (ELIKIDS) (1); Giraldo et al. EHA2024 Hybrid Congress. 2024 (2); Expertopinie (3).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 4

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen GVS-advies eliglustat (Cerdelga®) bij ziekte van Gaucher (type 1). Zorginstituut. 2016 (1); Declaratiedata. 2024 (2); Expertopinie (3).
Aanvullende opmerkingen De ziekte van Gaucher komt wereldwijd voor bij ongeveer 1 in 75.000 geboorten. De prevalentie van de ziekte van Gaucher is voor Nederland geschat op 1,16 per 100.000 voor type 1, 2 en 3 gezamenlijk. De prevalentie van type 1 ziekte van Gaucher is 0,9 per 100.000. Dit betekent dat er in Nederland 150 patiënten zijn met de ziekte van Gaucher type 1 (1). In Nederland worden echter ongeveer 15 patiënten met ziekte van Gaucher type 1 behandeld met eliglustat (2). De eerste keus behandeling voor kinderen zal enzymtherapie zijn, maar omdat het gaat om een oraal middel is het aannemelijk dat er enkele type 1 patiënten overstappen op eliglustat. Er wordt een prevalentie geschat van 2 tot 3 patiënten met één nieuwe diagnose per 3 jaar (3).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen De huidige prijs van eliglustat is decentraal onderhandeld. Dit zal ook de prijs worden bij deze indicatieuitbreiding.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.