Expand all sections

Eliglustat

Cerdelga

Extended indication Extension of indication to include treatment of paediatric patients with GD1 who are 6 years and old
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Eliglustat
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Extension of indication to include treatment of paediatric patients with GD1 who are 6 years and older with a minimum body weight of 15kg, who are stable on enzyme replacement therapy (ERT), and who are CYP2D6 PMs, IMs or EMs.
Proprietary name Cerdelga
Manufacturer Sanofi
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Glucosylceramide synthase inhibitors

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date December 2023
Expected Registration January 2025
Orphan drug No
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional remarks Positieve CHMP opinie oktober 2024

Therapeutic value

Current treatment options Enzymtherapie
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Er zijn positieve interimresultaten gepresenteerd van de ELIKIDS studie (2). Er zit ook een voordeel in de orale toedieningsvorm. De voorkeur zal waarschijnlijk blijven bij enzymtherapie, maar enkele patiënten zullen gebruik willen maken van de orale toediening. Eliglustat wordt echter wel door de lever gemetaboliseerd, wat nadelen geeft met betrekking tot het gebruik van andere medicijnen (3).
Dosage per administration Eliglustat is dosed according to the participant’s predicted CYP2D6 metabolizer status and based on age and weight category (1)
References NCT03485677 (ELIKIDS) (1); Giraldo et al. EHA2024 Hybrid Congress. 2024 (2); Expertopinie (3).

Expected patient volume per year

Patient volume

2 - 4

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References GVS-advies eliglustat (Cerdelga®) bij ziekte van Gaucher (type 1). Zorginstituut. 2016 (1); Declaratiedata. 2024 (2); Expertopinie (3).
Additional remarks De ziekte van Gaucher komt wereldwijd voor bij ongeveer 1 in 75.000 geboorten. De prevalentie van de ziekte van Gaucher is voor Nederland geschat op 1,16 per 100.000 voor type 1, 2 en 3 gezamenlijk. De prevalentie van type 1 ziekte van Gaucher is 0,9 per 100.000. Dit betekent dat er in Nederland 150 patiënten zijn met de ziekte van Gaucher type 1 (1). In Nederland worden echter ongeveer 15 patiënten met ziekte van Gaucher type 1 behandeld met eliglustat (2). De eerste keus behandeling voor kinderen zal enzymtherapie zijn, maar omdat het gaat om een oraal middel is het aannemelijk dat er enkele type 1 patiënten overstappen op eliglustat. Er wordt een prevalentie geschat van 2 tot 3 patiënten met één nieuwe diagnose per 3 jaar (3).

Expected cost per patient per year

Additional remarks De huidige prijs van eliglustat is decentraal onderhandeld. Dit zal ook de prijs worden bij deze indicatieuitbreiding.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.