Efzofitimod

Uitgebreide indicatie	Pulmonary sarcoidosis
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Efzofitimod
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Biosimilar
Hoofdindicatie	Longziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Pulmonary sarcoidosis
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant: aTyr Pharma Werkingsmechanime: neuropilin -2 modulators

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Juni 2025
Verwachte registratie	Juli 2026
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Prednison of methotrexaat.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Efzofitimod was veilig en werd geassocieerd met dosisafhankelijke verbeteringen van verschillende klinisch relevante eindpunten vergeleken met placebo. De resultaten van deze studie ondersteunen verdere evaluatie van efzofitimod bij pulmonale sarcoïdose.
Bronnen	NCT05415137

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	5.000 - 8.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	(1)https://www.umcutrecht.nl/nl/ziekte/sarcoidose/folder; (2) Baughman, RP. SARCOIDOSIS VASCULITIS AND DIFFUSE LUNG DISEASES 2023; 40 (1); e2023002 DOI: 10.36141.;
Aanvullende opmerkingen	Iedereen kan sarcoïdose krijgen: het komt voor bij alle etnische groepen en bij zowel mannen als vrouwen. De prevalentie wordt geschat op ongeveer 50 per 100.000. De schattingen van het aantal mensen in Nederland dat de ziekte heeft lopen uiteen van 5.000 tot 8.000 patiënten.(cijfers 2012-2013) Deze marge is vrij breed omdat goed epidemiologisch onderzoek ontbreekt. In sommige streken, bij sommige etnische groepen en in sommige families komt sarcoïdose echter vaker voor dan in andere. Zo worden negroïde jonge vrouwen (40 op 100.000), alsmede Scandinavische (64 op 100.000), Ierse, Aziatische, Duitse, en Puerto Ricaanse bevolkingsgroepen vaker getroffen door sarcoïdose. Ook is het verloop van de aandoening bij deze groepen vaak agressiever. Dit doet vermoeden dat, hoewel duidelijke erfelijke factoren ontbreken, een relatie met bepaalde genen mag worden verondersteld, ook al zijn daar nog geen harde bewijzen voor. Van de 5.000-8.000 hoeft het merendeel niet behandeld te worden met zware anti-inflammatoire middelen zoals prednison of MTX. Het gebruik zal dus lager uitvallen.

Patiëntvolume

5.000 - 8.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

(1)https://www.umcutrecht.nl/nl/ziekte/sarcoidose/folder; (2) Baughman, RP. SARCOIDOSIS VASCULITIS AND DIFFUSE LUNG DISEASES 2023; 40 (1); e2023002 DOI: 10.36141.;

Aanvullende opmerkingen

Iedereen kan sarcoïdose krijgen: het komt voor bij alle etnische groepen en bij zowel mannen als vrouwen. De prevalentie wordt geschat op ongeveer 50 per 100.000. De schattingen van het aantal mensen in Nederland dat de ziekte heeft lopen uiteen van 5.000 tot 8.000 patiënten.(cijfers 2012-2013) Deze marge is vrij breed omdat goed epidemiologisch onderzoek ontbreekt. In sommige streken, bij sommige etnische groepen en in sommige families komt sarcoïdose echter vaker voor dan in andere. Zo worden negroïde jonge vrouwen (40 op 100.000), alsmede Scandinavische (64 op 100.000), Ierse, Aziatische, Duitse, en Puerto Ricaanse bevolkingsgroepen vaker getroffen door sarcoïdose. Ook is het verloop van de aandoening bij deze groepen vaak agressiever. Dit doet vermoeden dat, hoewel duidelijke erfelijke factoren ontbreken, een relatie met bepaalde genen mag worden verondersteld, ook al zijn daar nog geen harde bewijzen voor. Van de 5.000-8.000 hoeft het merendeel niet behandeld te worden met zware anti-inflammatoire middelen zoals prednison of MTX. Het gebruik zal dus lager uitvallen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.