Efzofitimod

Extended indication	Pulmonary sarcoidosis
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Efzofitimod
Domain	Lung diseases
Reason of inclusion	Biosimilar
Main indication	Lung diseases other
Extended indication	Pulmonary sarcoidosis
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Fabrikant: aTyr Pharma Werkingsmechanime: neuropilin -2 modulators

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	June 2025
Expected Registration	July 2026
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Prednison of methotrexaat.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Efzofitimod was veilig en werd geassocieerd met dosisafhankelijke verbeteringen van verschillende klinisch relevante eindpunten vergeleken met placebo. De resultaten van deze studie ondersteunen verdere evaluatie van efzofitimod bij pulmonale sarcoïdose.
References	NCT05415137

Expected patient volume per year

Patient volume	5,000 - 8,000 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	(1)https://www.umcutrecht.nl/nl/ziekte/sarcoidose/folder; (2) Baughman, RP. SARCOIDOSIS VASCULITIS AND DIFFUSE LUNG DISEASES 2023; 40 (1); e2023002 DOI: 10.36141.;
Additional remarks	Iedereen kan sarcoïdose krijgen: het komt voor bij alle etnische groepen en bij zowel mannen als vrouwen. De prevalentie wordt geschat op ongeveer 50 per 100.000. De schattingen van het aantal mensen in Nederland dat de ziekte heeft lopen uiteen van 5.000 tot 8.000 patiënten.(cijfers 2012-2013) Deze marge is vrij breed omdat goed epidemiologisch onderzoek ontbreekt. In sommige streken, bij sommige etnische groepen en in sommige families komt sarcoïdose echter vaker voor dan in andere. Zo worden negroïde jonge vrouwen (40 op 100.000), alsmede Scandinavische (64 op 100.000), Ierse, Aziatische, Duitse, en Puerto Ricaanse bevolkingsgroepen vaker getroffen door sarcoïdose. Ook is het verloop van de aandoening bij deze groepen vaak agressiever. Dit doet vermoeden dat, hoewel duidelijke erfelijke factoren ontbreken, een relatie met bepaalde genen mag worden verondersteld, ook al zijn daar nog geen harde bewijzen voor. Van de 5.000-8.000 hoeft het merendeel niet behandeld te worden met zware anti-inflammatoire middelen zoals prednison of MTX. Het gebruik zal dus lager uitvallen.

Patient volume

5,000 - 8,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

(1)https://www.umcutrecht.nl/nl/ziekte/sarcoidose/folder; (2) Baughman, RP. SARCOIDOSIS VASCULITIS AND DIFFUSE LUNG DISEASES 2023; 40 (1); e2023002 DOI: 10.36141.;

Additional remarks

Iedereen kan sarcoïdose krijgen: het komt voor bij alle etnische groepen en bij zowel mannen als vrouwen. De prevalentie wordt geschat op ongeveer 50 per 100.000. De schattingen van het aantal mensen in Nederland dat de ziekte heeft lopen uiteen van 5.000 tot 8.000 patiënten.(cijfers 2012-2013) Deze marge is vrij breed omdat goed epidemiologisch onderzoek ontbreekt. In sommige streken, bij sommige etnische groepen en in sommige families komt sarcoïdose echter vaker voor dan in andere. Zo worden negroïde jonge vrouwen (40 op 100.000), alsmede Scandinavische (64 op 100.000), Ierse, Aziatische, Duitse, en Puerto Ricaanse bevolkingsgroepen vaker getroffen door sarcoïdose. Ook is het verloop van de aandoening bij deze groepen vaak agressiever. Dit doet vermoeden dat, hoewel duidelijke erfelijke factoren ontbreken, een relatie met bepaalde genen mag worden verondersteld, ook al zijn daar nog geen harde bewijzen voor. Van de 5.000-8.000 hoeft het merendeel niet behandeld te worden met zware anti-inflammatoire middelen zoals prednison of MTX. Het gebruik zal dus lager uitvallen.

Expected cost per patient per year

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Potential total cost per year

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.