Vouw alle secties open

Efanesoctocog alfa

Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A.
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 920.000.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Efanesoctocog alfa
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A.
Fabrikant Sobi
Portfoliohouder Sobi
Werkingsmechanisme Stollingsfactor
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Factor VIII replacement.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Mei 2023
Verwachte registratie Juni 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Standaard FVIII profylaxe en emicizumab.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Het is een product met lange halfwaardetijd (47 uur versus 12 uur). Een recente studie bij ernstige hemofilie A toont afname van bloeding bij profylaxe met efanesoctocog alfa vergeleken met standaard FVIII profylaxe. Het is bij profylactische behandeling een alternatief voor andere FVIII concentraten of emicizumab, maar de indicatie voor efanesoctocog alfa is niet beperkt tot alleen ernstige hemofilie A. Het zou een rol kunnen spelen bij de on-demand behandeling, ook bij patiënten die reeds emicizumab gebruiken. Vooral de lange halfwaardetijd en slechts eenmaal per week toediening is de meerwaarde ten opzichte van standaard FVIII concentraten.
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Dosis per toediening 50 UI/kg
Bronnen NCT05817812 (Freedom); studie N Engl J Med 2023;388(4):310-318. doi: 10.1056/NEJMoa2209226. (1);

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen https://www.nhg.org/wp-content/uploads/2023/01/huisartsenbrochure_hemofilie.pdf
Aanvullende opmerkingen De prevalentie van hemofilie A en B is circa 1/10.000. Nederland telt daarmee ongeveer 1.600 patiënten. In circa 85% van de gevallen is er sprake van hemofilie A (deficiëntie factor VIII). Dit betreft 1.360 patiënten. Op basis van het gebruik van factor VIII voor de indicatie hemofilie A wordt er verwacht dat er ongeveer 1.000 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze indicatie. Mogelijk zal het factor VIII volledig vervangen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 920.000,00
Bronnen https://www.ibm.com/downloads/cas/OZKXWE1A
Aanvullende opmerkingen In de VS is de prijs $5,11 per internationale unit (IU). De dosering voor efanesoctocog alfa is 50 IU/kg/week. Dit brengt de kosten per jaar voor een patiënt van 75 kg richting 1 miljoen dollar (voor kinderen zullen de kosten natuurlijk lager zijn). De prijs in Nederland is nog niet bekend. Waarschijnlijk zal de prijs lager zijn in Nederland.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

920.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.