Expand all sections

Efanesoctocog alfa

Extended indication Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A.
Therapeutic value Possible added value
Total cost 920,000,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Efanesoctocog alfa
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A.
Manufacturer Sobi
Portfolio holder Sobi
Mechanism of action Coagulant
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Factor VIII replacement.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date May 2023
Expected Registration June 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Standaard FVIII profylaxe en emicizumab.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Het is een product met lange halfwaardetijd (47 uur versus 12 uur). Een recente studie bij ernstige hemofilie A toont afname van bloeding bij profylaxe met efanesoctocog alfa vergeleken met standaard FVIII profylaxe. Het is bij profylactische behandeling een alternatief voor andere FVIII concentraten of emicizumab, maar de indicatie voor efanesoctocog alfa is niet beperkt tot alleen ernstige hemofilie A. Het zou een rol kunnen spelen bij de on-demand behandeling, ook bij patiënten die reeds emicizumab gebruiken. Vooral de lange halfwaardetijd en slechts eenmaal per week toediening is de meerwaarde ten opzichte van standaard FVIII concentraten.
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration 50 UI/kg
References NCT05817812 (Freedom); studie N Engl J Med 2023;388(4):310-318. doi: 10.1056/NEJMoa2209226. (1);

Expected patient volume per year

Patient volume

1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References https://www.nhg.org/wp-content/uploads/2023/01/huisartsenbrochure_hemofilie.pdf
Additional remarks De prevalentie van hemofilie A en B is circa 1/10.000. Nederland telt daarmee ongeveer 1.600 patiënten. In circa 85% van de gevallen is er sprake van hemofilie A (deficiëntie factor VIII). Dit betreft 1.360 patiënten. Op basis van het gebruik van factor VIII voor de indicatie hemofilie A wordt er verwacht dat er ongeveer 1.000 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze indicatie. Mogelijk zal het factor VIII volledig vervangen.

Expected cost per patient per year

Cost < 920,000.00
References https://www.ibm.com/downloads/cas/OZKXWE1A
Additional remarks In de VS is de prijs $5,11 per internationale unit (IU). De dosering voor efanesoctocog alfa is 50 IU/kg/week. Dit brengt de kosten per jaar voor een patiënt van 75 kg richting 1 miljoen dollar (voor kinderen zullen de kosten natuurlijk lager zijn). De prijs in Nederland is nog niet bekend. Waarschijnlijk zal de prijs lager zijn in Nederland.

Potential total cost per year

Total cost

920,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.