Dupilumab

Uitgebreide indicatie	Dupixent is geïndiceerd voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis in volwassenen, adolescenten en kinderen van 1 jaar en ouder, die ongecontroleerd zijn op, intolerant zijn voor, of die geen kandidaat zijn voor conventionele therapie.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	225.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Dupilumab
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Dupixent is geïndiceerd voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis in volwassenen, adolescenten en kinderen van 1 jaar en ouder, die ongecontroleerd zijn op, intolerant zijn voor, of die geen kandidaat zijn voor conventionele therapie.
Merknaam	Dupixent
Fabrikant	Sanofi
Portfoliohouder	Sanofi
Werkingsmechanisme	Interleukineremmer
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectievloeistof
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	AmsterdamUMC
Aanvullende opmerkingen	NB het betreft hier uitsluitend de uitbreiding binnen de indicatie met de patiëntenpopulatie van 1 tot 11 jaar oud. Voor patiënten van 12 jaar en ouder is Dupixent reeds geregistreerd en vergoed.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	December 2023
Verwachte registratie	November 2024
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie september 2024.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Zie onderbouwing, patiënten komen uitsluitend in aanmerking voor dupilumab als er geen klinisch resultaat behaald kan worden met huidige beschikbare behandelopties.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Dieet, PPI of orale corticosteroïden blijven de eerste lijn van behandeling. Dupilumab zal enkel worden gebruikt bij de ongeveer 10% van de patiënten die niet op deze behandelingen reageren. Op basis van behandelrichtlijnen en epidemiologische data zijn er in Nederland ongeveer 30 kinderen (1 tot 12 jaar) die over meerdere jaren verspreid in aanmerking komen om dupilumab voorgeschreven te krijgen na registratie. Het marktaandeel van dupilumab zal de komende jaren naar verwachting afnemen wanneer andere biologicals worden geregistreerd voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis.
Dosis per toediening	200-300 mg afhankelijk van gewicht
Bronnen	NCT04394351 (EoE KIDS)
Aanvullende opmerkingen	Dosering en toedieningsfrequentie nog niet definitief vastgesteld

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 - 30 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	1. De Rooij WE et al. Neurogastroenterology & motility 2021;33:e14072 2. Vinit C. et al. Archives de Pediatrie 26(2019);182-190 3. Gutierrez-Junquera C et al. Journal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition 2018; 67(2):210-216 4. Hirano I et al. Gasteroenterology 2021;158:840-851 5. Visaggi P et al. Ther Adv Gastroenterol 2020;14:1-17 6. Lucendo AJ et al. UEG Journal 2017;5:335-358.
Aanvullende opmerkingen	In Nederland zijn ongeveer 275 kinderen <12 jaar met EoE gediagnosticeerd, elk jaar komen daar 34 kinderen <12 jaar bij (1). Bij kinderen wordt vaak gestart met een dieet, hierbij laat 15 tot 70% van de kinderen een adequate respons zien (2,4,5). In internationale richtlijnen wordt verder aangeraden om te behandelen met een protonpompremmer (PPI) (6) waarbij een respons rond de 50% wordt gezien (3,4,5,6). Een andere optie die in internationale richtlijnen wordt aangeraden is om topicale steroïden in te zetten (6), waarbij een respons van gemiddeld 70% wordt gezien (5). Rekening houdend met de beoogde indicatiestelling en de effectiviteit van bestaande therapieën voor EoE lijken er per jaar ongeveer 4 patiënten van1 tot 11 jaar met EoE voor een behandeling met dupilumab in aanmerking te komen.

Patiëntvolume

10 - 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

1. De Rooij WE et al. Neurogastroenterology & motility 2021;33:e14072 2. Vinit C. et al. Archives de Pediatrie 26(2019);182-190 3. Gutierrez-Junquera C et al. Journal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition 2018; 67(2):210-216 4. Hirano I et al. Gasteroenterology 2021;158:840-851 5. Visaggi P et al. Ther Adv Gastroenterol 2020;14:1-17 6. Lucendo AJ et al. UEG Journal 2017;5:335-358.

Aanvullende opmerkingen

In Nederland zijn ongeveer 275 kinderen <12 jaar met EoE gediagnosticeerd, elk jaar komen daar 34 kinderen <12 jaar bij (1). Bij kinderen wordt vaak gestart met een dieet, hierbij laat 15 tot 70% van de kinderen een adequate respons zien (2,4,5). In internationale richtlijnen wordt verder aangeraden om te behandelen met een protonpompremmer (PPI) (6) waarbij een respons rond de 50% wordt gezien (3,4,5,6). Een andere optie die in internationale richtlijnen wordt aangeraden is om topicale steroïden in te zetten (6), waarbij een respons van gemiddeld 70% wordt gezien (5). Rekening houdend met de beoogde indicatiestelling en de effectiviteit van bestaande therapieën voor EoE lijken er per jaar ongeveer 4 patiënten van1 tot 11 jaar met EoE voor een behandeling met dupilumab in aanmerking te komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	7.500,00 - 15.000,00
Aanvullende opmerkingen	Kosten afhankelijk van toedieningsfrequentie

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	225.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

225.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.