Dupilumab

Extended indication	Dupixent is geïndiceerd voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis in volwassenen, adolescenten en kinderen van 1 jaar en ouder, die ongecontroleerd zijn op, intolerant zijn voor, of die geen kandidaat zijn voor conventionele therapie.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	225,000.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Dupilumab
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Other chronic immune diseases
Extended indication	Dupixent is geïndiceerd voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis in volwassenen, adolescenten en kinderen van 1 jaar en ouder, die ongecontroleerd zijn op, intolerant zijn voor, of die geen kandidaat zijn voor conventionele therapie.
Proprietary name	Dupixent
Manufacturer	Sanofi
Portfolio holder	Sanofi
Mechanism of action	Interleukin inhibitor
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection liquid
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	AmsterdamUMC
Additional remarks	NB het betreft hier uitsluitend de uitbreiding binnen de indicatie met de patiëntenpopulatie van 1 tot 11 jaar oud. Voor patiënten van 12 jaar en ouder is Dupixent reeds geregistreerd en vergoed.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	December 2023
Expected Registration	November 2024
Orphan drug	No
Registration phase	Registered
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie september 2024.

Therapeutic value

Current treatment options	Zie onderbouwing, patiënten komen uitsluitend in aanmerking voor dupilumab als er geen klinisch resultaat behaald kan worden met huidige beschikbare behandelopties.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Dieet, PPI of orale corticosteroïden blijven de eerste lijn van behandeling. Dupilumab zal enkel worden gebruikt bij de ongeveer 10% van de patiënten die niet op deze behandelingen reageren. Op basis van behandelrichtlijnen en epidemiologische data zijn er in Nederland ongeveer 30 kinderen (1 tot 12 jaar) die over meerdere jaren verspreid in aanmerking komen om dupilumab voorgeschreven te krijgen na registratie. Het marktaandeel van dupilumab zal de komende jaren naar verwachting afnemen wanneer andere biologicals worden geregistreerd voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis.
Dosage per administration	200-300 mg afhankelijk van gewicht
References	NCT04394351 (EoE KIDS)
Additional remarks	Dosering en toedieningsfrequentie nog niet definitief vastgesteld

Expected patient volume per year

Patient volume	10 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	1. De Rooij WE et al. Neurogastroenterology & motility 2021;33:e14072 2. Vinit C. et al. Archives de Pediatrie 26(2019);182-190 3. Gutierrez-Junquera C et al. Journal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition 2018; 67(2):210-216 4. Hirano I et al. Gasteroenterology 2021;158:840-851 5. Visaggi P et al. Ther Adv Gastroenterol 2020;14:1-17 6. Lucendo AJ et al. UEG Journal 2017;5:335-358.
Additional remarks	In Nederland zijn ongeveer 275 kinderen <12 jaar met EoE gediagnosticeerd, elk jaar komen daar 34 kinderen <12 jaar bij (1). Bij kinderen wordt vaak gestart met een dieet, hierbij laat 15 tot 70% van de kinderen een adequate respons zien (2,4,5). In internationale richtlijnen wordt verder aangeraden om te behandelen met een protonpompremmer (PPI) (6) waarbij een respons rond de 50% wordt gezien (3,4,5,6). Een andere optie die in internationale richtlijnen wordt aangeraden is om topicale steroïden in te zetten (6), waarbij een respons van gemiddeld 70% wordt gezien (5). Rekening houdend met de beoogde indicatiestelling en de effectiviteit van bestaande therapieën voor EoE lijken er per jaar ongeveer 4 patiënten van1 tot 11 jaar met EoE voor een behandeling met dupilumab in aanmerking te komen.

Patient volume

10 - 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

1. De Rooij WE et al. Neurogastroenterology & motility 2021;33:e14072 2. Vinit C. et al. Archives de Pediatrie 26(2019);182-190 3. Gutierrez-Junquera C et al. Journal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition 2018; 67(2):210-216 4. Hirano I et al. Gasteroenterology 2021;158:840-851 5. Visaggi P et al. Ther Adv Gastroenterol 2020;14:1-17 6. Lucendo AJ et al. UEG Journal 2017;5:335-358.

Additional remarks

In Nederland zijn ongeveer 275 kinderen <12 jaar met EoE gediagnosticeerd, elk jaar komen daar 34 kinderen <12 jaar bij (1). Bij kinderen wordt vaak gestart met een dieet, hierbij laat 15 tot 70% van de kinderen een adequate respons zien (2,4,5). In internationale richtlijnen wordt verder aangeraden om te behandelen met een protonpompremmer (PPI) (6) waarbij een respons rond de 50% wordt gezien (3,4,5,6). Een andere optie die in internationale richtlijnen wordt aangeraden is om topicale steroïden in te zetten (6), waarbij een respons van gemiddeld 70% wordt gezien (5). Rekening houdend met de beoogde indicatiestelling en de effectiviteit van bestaande therapieën voor EoE lijken er per jaar ongeveer 4 patiënten van1 tot 11 jaar met EoE voor een behandeling met dupilumab in aanmerking te komen.

Expected cost per patient per year

Cost	7,500.00 - 15,000.00
Additional remarks	Kosten afhankelijk van toedieningsfrequentie

Potential total cost per year

Total cost	225,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

225,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.