Doxecitine / doxiribtimine

Doxecitine / doxiribtimine

Neurologische aandoeningen

Nieuw middel (specialité)

Spierziekten, overig

Thymidine Kinase 2 (TK2) Deficiency

UCB

UCB

Overig

Oraal

Oplossing voor parenteraal/oraal gebruik

Radboud UMC

Werkingsmechanisme: 'restoring mitochondrial DNA (mtDNA) replication fidelity' (bron UCB pijplijn).

Centraal (EMA)

Normaal traject

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

Nee

2025

2026

Ja

Klinische studies

Ultra weesgeneesmiddel. Indieningsdatum en verwachte registratie op basis van informatie fabrikant.

'best supportive care'

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Momenteel zijn er alleen open label studies gaande wat het lastig maakt om een goede therapeutische waarde in te schatten.

3 maal per dag

Start dosering: 260 mg/kg/dag tot maximaal 800mg/kg/dag

NCT04581733 / NCT05017818 / NCT03701568 / NCT06590493. UCB data on file

< 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

TK2-Related Mitochondrial DNA Maintenance Defect, Myopathic Form. Julia Wang. 2012 (1); expertopinie (2)

Een zeer zeldzame ziekte, 107 gevallen bekend wereldwijd (1). In Nederland is de inschatting dat er maximaal 10 patiënten zouden kunnen zijn maar waarschijnlijk minder (2).

Aanvulling: zover bekend twee patiënten in Nederland

onbekend

onbekend

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Nee

Er is op dit moment geen overige informatie.