Damoctocog alfa pegol

Uitgebreide indicatie	Treatment and prophylaxis of bleeding in previously treated patients ≥12 years of age with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency).
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	31.850.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Damoctocog alfa pegol
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Hoofdindicatie	Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie	Treatment and prophylaxis of bleeding in previously treated patients ≥12 years of age with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency).
Merknaam	Jivi
Fabrikant	Bayer
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	Hemofilie Behandel Centra
Aanvullende opmerkingen	Langerwerkende vorm van factor VIII: zelfde indicatie als factor VIII, geen uitbreiding van indicatie.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel
Indieningsdatum	Oktober 2017
Verwachte registratie	November 2018
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Bestaande (kortwerkende) factor VIII stollingsfactoren
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Meerwaarde obv minder intraveneuze injecties – in thuissituatie, door patiënt zelf of thuiszorg.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per week
Dosis per toediening	45-60 IE/kg
Bronnen	Reding et al. J Thromb Haemost. 2017;15(3):411-419.
Aanvullende opmerkingen	Levenslang, chronisch. Startdosering 45-60 IU/kg elke 5 dagen. Dosis aanpassing o.b.v. respons naar 30-40 IU/kg 2 keer per week of 60 IU/kg wekelijks. Naar verwachting zal gebruikte dosering in Nederland, net als van de gebruikelijke middelen met normale halfwaardetijd, lager zijn dan de registratie dosering. verwachting: 15-25 IU/kg 2x per week.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	140 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patiëntaantallen lastig in te schatten. Mogelijk aantal: 140 patiënten.

Patiëntvolume

140

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Fabrikant

Aanvullende opmerkingen

Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patiëntaantallen lastig in te schatten. Mogelijk aantal: 140 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	110.000,00 - 345.000,00
Bronnen	Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Gelijke kosten t.o.v. bestaande factor VIII producten. Berekend obv de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patiënt van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000-520.000. De Nederlandse Vereniging van Hemofilie-Patiënten (NVHP) geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1600 hemofiliepatiënten). Fabrikant (nov 2017): 110.000-345.000 p.p.p.j..

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	31.850.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

31.850.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.