Damoctocog alfa pegol

Extended indication	Treatment and prophylaxis of bleeding in previously treated patients ≥12 years of age with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency).
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	31,850,000.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Damoctocog alfa pegol
Domain	Cardiovascular diseases
Main indication	Hemostasis promoting medication
Extended indication	Treatment and prophylaxis of bleeding in previously treated patients ≥12 years of age with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency).
Proprietary name	Jivi
Manufacturer	Bayer
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Hemofilie Behandel Centra
Additional remarks	Langerwerkende vorm van factor VIII: zelfde indicatie als factor VIII, geen uitbreiding van indicatie.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Particularity	New medicine
Submission date	October 2017
Expected Registration	November 2018
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	Bestaande (kortwerkende) factor VIII stollingsfactoren
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Meerwaarde obv minder intraveneuze injecties – in thuissituatie, door patiënt zelf of thuiszorg.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	2 times a week
Dosage per administration	45-60 IE/kg
References	Reding et al. J Thromb Haemost. 2017;15(3):411-419.
Additional remarks	Levenslang, chronisch. Startdosering 45-60 IU/kg elke 5 dagen. Dosis aanpassing o.b.v. respons naar 30-40 IU/kg 2 keer per week of 60 IU/kg wekelijks. Naar verwachting zal gebruikte dosering in Nederland, net als van de gebruikelijke middelen met normale halfwaardetijd, lager zijn dan de registratie dosering. verwachting: 15-25 IU/kg 2x per week.

Expected patient volume per year

Patient volume	140 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Fabrikant
Additional remarks	Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patiëntaantallen lastig in te schatten. Mogelijk aantal: 140 patiënten.

Patient volume

140

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Fabrikant

Additional remarks

Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patiëntaantallen lastig in te schatten. Mogelijk aantal: 140 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost	110,000.00 - 345,000.00
References	Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant
Additional remarks	Gelijke kosten t.o.v. bestaande factor VIII producten. Berekend obv de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patiënt van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000-520.000. De Nederlandse Vereniging van Hemofilie-Patiënten (NVHP) geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1600 hemofiliepatiënten). Fabrikant (nov 2017): 110.000-345.000 p.p.p.j..

Potential total cost per year

Total cost	31,850,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

31,850,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.