Expand all sections

Colistimethate Sodium

Extended indication Treat pseudomonas aeruginosa infections in non–cystic fibrosis bronchiectasis
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Colistimethate Sodium
Domain Lung diseases
Reason of inclusion Indication extension
Extended indication Treat pseudomonas aeruginosa infections in non–cystic fibrosis bronchiectasis
Manufacturer Essential
Route of administration Inhalation
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Werkingsmechanisme: Cell membrane modulators

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date December 2024
Expected Registration July 2025
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Colistine. Indicatie voor onderhoudsbehandeling met inhalatieantibiotica bestaat alleen bij 3 of meer exacerbaties per jaar én pseudomonas in het sputum (Polverino, ERS richtlijn 2017).
Therapeutic value Possible added value
Substantiation In september 2024 werden de resultaten van de PROMIS-I en PROMIS-II studies gepubliceerd (Haworth, Lancet Respir Med 2024). De PROMIS-I laat een 39% reductie in exacerbaties zien met dit colistine product versus placebo, terwijl de PROMIS-II geen verschil laat zien, maar vroegtijdig werd beëindigd vanwege de COVID19 pandemie. De studie concludeert dat colistine methaat natrium effectief en veilig is bij patiënten met bronchiectasieen, pseudomonas en frequente exacerbaties.
References NCT03093974; https://www.thelancet.com/journals/lanres/article/PIIS2213-2600(24)00225-X/fulltext

Expected patient volume per year

Patient volume

438 - 1,539

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Richtlijn Diagnostiek en behandeling van patiënten met bronchiëctasieën, NVALT 2017
Additional remarks De prevalentie van bronchiëctasieën in Nederland bedraagt 52 tot 67 per 100.000. Dat zijn ongeveer 9.000 tot 12.000 patiënten in totaal. Daarnaast telt Nederland ongeveer 1.600 patiënten met CF. Het aantal niet-CF bronchiëctasieën komt daarmee op 7.300 tot 11.400. Chronische infectie met P. aeruginosa komt voor in 12 tot 27% van de volwassen patiënten met bronchiëctasieën (876-3.078). Voor dit middel komen echter alleen patiënten in aanmerking die tenminste twee oraal behandelde of één intraveneus behandelde exacerbatie in het afgelopen jaar hebben gehad. In het EMBARC cohort van bronchiectasieen voldeed ongeveer 50% van de patiënten hieraan. Dus zou het gaan om 438-1.539 patiënten.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.